疾病预后研究.ppt

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1、疾病预后研究,第一节 影响疾病预后的因素,一、预后的概述,2023/4/25,2,（一）预后的概念 预后(prognosis)是指预测某种疾病发生之后可能出现的各种结局及其频率。实际上，是指疾病发病后的临床实际进程和转归状况，是对疾病病程发展为各种不同的后果和结局，包括好转、痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等疾病结局的概率预测。,预后研究方面的问题：,1.疾病会发生什么样的结果？2.发生这样结果的可能性（概率）有多大？3.这样的结果什么时间发生？4.这样的结果受哪些因素影响？,2023/4/25,3,（二）研究和评价疾病预后的目的,2023/4/25,4,研究疾病对人类健康的危害性 探索影

2、响疾病预后的重要因素探索影响预后的生物标志物研究改善疾病预后的措施,（三）疾病预后研究的重要性,有助于临床医生了解某种疾病的发展趋势和后果，明确治疗的迫切性，以便作出科学、合理的治疗决策，采取积极防治措施，改善预后。通过对疾病预后研究，可正确评价某项治疗措施的效果。有助于患者及其家属了解疾病的发展，依据具体情况选择适宜的治疗方案，取得良好的预后并受益。,2023/4/25,5,二、疾病的自然史,（一）疾病的自然史(natural history of disease)疾病自然史是指在不施行任何治疗或干预措施的情况下,疾病从发生、发展到结局的整个过程。,2023/4/25,6,2023/4/25

3、,7,易感期，是指致病因素作用于人体引起有关脏器生物学反应病变（病理生理改变）,病变的脏器受损加重，出现了前期的改变，患者无明显临床症状,病变的脏器损害进一步加重，出现了形态学和功能障碍，发生了典型的症状。,包括四个时期,2023/4/25,8,图1 疾病自然史和三级预防关系示意图,（二）临床病程 临床病程(clinical course)即疾病的临床期，是指疾病开始出现症状、体征直到最后结局所经历的全过程。临床医生可通过采取不同的医疗干预措施来改变其病程。通过采用适当治疗措施，可以改变疾病的发展过程，加速痊愈结局的到来，缩短整个病程。,2023/4/25,9,三、影响预后的因素,（一）预后因

4、素 是指能预测疾病某种（些）结局发生时间与概率，或者能改变结局发生进程与概率的因素。,2023/4/25,10,预后因素包括：,致病因素特征：致病因素的致病能力及剂量疾病特征：疾病类型、严重程度等患者特征：遗传特征、免疫功能、年龄、性别、心理因素、营养等身体素质早期诊断和及时治疗：依从性。疾病标志物：社会、家庭因素：其他预后影响因素：医疗保健体系、健康方案等,2023/4/25,11,（二）预后因素与危险因素的区别,1.危险因素：健康 患病 预后因素：患病 结局 2.发生率不同：危险因素是低概率事件；预后因素相对发生的频率高些。3.两者所产生的结果不同：,2023/4/25,12,（三）危险因

5、素和预后因素之间的关系,作用相似：某种因素既可以是某种疾病的危险因素,又可能与该疾病的预后有关(预后因素)。作用相反：某种因素只是某疾病的危险因素,而与疾病的预后关系不大。某种因素只是某疾病的预后因素,而与该疾病的发生无关。,2023/4/25,13,例：急性心肌梗死的危险因素和预后因素之间的差别,年龄 年龄 男性 女性 吸烟 吸烟 高血压 低血压 胆固醇 梗死部位 糖尿病 室性心律不齐 充血性心力衰竭,健康 急性心梗发作 结局：死亡、恢复、再梗死等。,危险因素,预后因素,2023/4/25,14,举例：急性心肌梗死的危险因素与预后因素,年龄对急性心梗的发生与预后均有关，即随着年龄的增加患病的

6、风险越高，预后也不良；,血压的高低意义与急性心梗的发生与预后正相反，低血压可以减少急性心梗的发生；但若患者已处于急性心梗期间，则血压低则预后较差；,高胆固醇水平是急性心梗发生的危险因素，而与预后无关系；,梗死部位、充血性心衰、窦性心律不齐是影响急性心梗的预后因素。,2023/4/25,15,第二节 疾病预后的设计及研究方法,2023/4/25,16,一、疾病预后的研究方法,1.队列研究（cohort study）-最优设计方案。,2.纵向研究（longitudinal study）属于描述性研究，经过一定时期的随访。3.随机对照试验（RCT）随机将患者分配到不同的预后因素。,4.病例对照研究（

7、case control study）,二、预后研究的步骤,2023/4/25,17,1.提出研究问题,明确目的2.确定研究方法3.确定研究对象4.确定研究因素：明确定义及检测方法5.确定研究结局6.确定样本量7.数据资料的收集及统计分析,（一）研究步骤,（二）疾病预后研究注意事项,2023/4/25,18,1明确规定研究的起始点2研究对象的来源要有代表性，分组有可比性3随访与失访：失访率越低越好；要有足够长的随访时间；最好采用盲法进行观察。,第三节 疾病预后研究的分析方法,2023/4/25,19,一、疾病预后的判断指标1病死率(case-fatality rate)2治愈率(cure ra

8、te)3缓解率(remission rate)4复发率(recurrence rate)5病残率(disability rate)6反应率（response rate）7.功能丧失率(function losing rate)8生存率(survival rate)及其相关指标,二、生存分析,生存分析：是分析暴露因素对结局发生的风险及其发生的时间两个变量的影响；生存分析的内容：描述生存过程：估计不同观察时间各占的生存率及平均生存时间等对各样本的生存率进行比较，分析各总体生存过程是否有差别,2023/4/25,20,生存分析常用的方法：乘积极限法（product-limit method），又称K

9、aplan-Meier method寿命表法Cox回归模型,2023/4/25,21,1.Kaplan-Meier分析法,用于生存时间为未分组的连续变量的资料分析该方法属于非参数法，是用乘积极限法估计生存率它以时间t为横轴，生存率P为纵轴，表示时间与生存率关系的函数曲线,其生存曲线称Kaplan-Meier曲线应用：该方法适合于小样本和大样本，可充分利用截尾数据，也不需要对被估计的资料分布做任何假定。随访观察的时间单位越小，估计的精确性越高。,2023/4/25,22,例题8-1教材120页,表8-1教材121页,2.寿命表法,基本原理是先求出患者经干预后不同阶段的生存概率，然后依据概率乘法定

10、理将逐年生存概率相乘，即可求出一定年限的生存率。应用：寿命表法适用于大样本或者无法准确得知研究结果出现时间的资料；还可用于复发等定期随访计数资料指标的分析比较。,2023/4/25,23,例题8-3教材121页,表8-2教材122页,2023/4/25,24,应用：可用来比较两个或多个生存率。基本思想：检验分析实际死亡数与理论死亡数之间的差别意义大小。步骤：教材123页例题，表8-3资料统一按生存时间从小到大排序计算理论数计算统计量，判断P值结论,3.Log-rank检验（时序检验）,三、Cox回归分析）,Cox模型是以顺序统计量为基础，对生存时间的分布形式没有严格的要求，它可以允许存在“截尾

11、”（censoring）数据以及随访时间迟早不一、随访时间长短不一及资料失访的数据。还可同时分析众多因素对生存时间的影响。,2023/4/25,25,在Cox模型中，强调某患者生存到t时刻的死亡风险函数hi(t)是基础风险函数h0(t)与预后因素函数f(X)的乘积即:hi(t)=h0(t)exp(1Xi1+2Xi2+pXip)，此式经自然对数转变后为：Ln(hi(t)/h0(t)=1X1+2X2+pXp。模型参数为回归系数，其临床意义是，当预后因素Xj每改变一个测量单位时所引起的相对风险度的自然对数改变量。,2023/4/25,26,第四节 预后研究中常见的偏倚 及预后研究的评价原则,一、预后

12、研究中常见的偏倚及其控制（一）预后研究中常见的偏倚 1.失访偏倚（lost to follow-up）2.零时刻不当的偏倚 3.集合偏倚(assembly bias)4.存活队列偏倚(survival cohorts bias)5.迁移偏倚(migration bias)6.测量偏倚(measurement bias)7.混杂偏倚（confounding bias）,2023/4/25,27,（二）偏倚的控制设计阶段：1.随机化方法(randomization)2.限制(restriction)3.配比(matching)实施阶段：盲法观察减少测量偏倚 分析阶段：1.分层(stratifica

13、tion)分析 2.多因素分析方法,2023/4/25,28,二、疾病预后研究的评价原则,1明确疾病预后研究的起止点2明确疾病预后研究的对象来源 3随访全部纳入研究的患者4明确研究的客观标准和观察预后的终点5判断结局应采用盲法 6排除影响预后的其他因素 7预后估计的精确度怎样 8研究结果是实用性和重要性,2023/4/25,29,思考题,研究评价疾病预后的目的和意义是什么？何谓预后因素？影响预后的常见因素有哪些？进行疾病预后研究设计时就注意哪些问题？生存率及相关指标有哪些？疾病预后研究中常见的偏倚有哪些？如何控制？疾病预后研究评价原则是什么？,2023/4/25,30,Thank You!欢迎提出问题,共同研讨!,