临床疗效评价.ppt
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1、2023/3/3,1,临床疗效评价研究,王重建公共卫生学院流行病与卫生统计系E-mail:,2023/3/3,2,药物手术预防措施治疗方案(如肿瘤化疗)特定形式的治疗单元的评价(如冠心病监护病房的作用),临床疗效评价研究的内容,2023/3/3,3,临床疗效评价研究的特点,具有实验性研究的特性 研究对象具有特殊性:病人 考虑医学伦理的问题 科学评价临床疗效:真实性、重复性和实用性,2023/3/3,4,随机化对照试验(randomized controlled trial,RCT)非随机对照试验 是一类有对照但没有随机分配或完全没有对照的实验方法。,临床疗效评价研究的方法,2023/3/3,5
2、,运用随机分配的原则将试验对象(患者)分为实验组和对照组,分别给予治疗措施和对照措施或安慰剂,随访并比较两组人群的结果,以判断措施的效果。,随机对照试验,2023/3/3,6,随机对照试验的特点,设计时控制外部因素;实验组和对照组的研究对象来自同一总体,并随机分配至两组中。设立对照,并进行可比性检验。实验方向:前瞻性研究。使用盲法观察结果。,2023/3/3,7,随机化对照试验的步骤,制订计划确定研究人群估计样本含量设立对照研究对象的随机分组应用盲法资料的收集与分析,2023/3/3,8,多中心试验,试验方案各中心主要研究者共同制定 申办者同意、伦理委会批准统一认识试验前、中召开研究者会议同期
3、进行试验样本量符合要求相同程序管理试验用药同一试验方案培训研究者,2023/3/3,9,7.一致性分析一致的诊断、评价方法8.集中管理与分析数据资料9.保证各中心研究者遵从试验方案10.加强监查员的职能11.牵头单位起草总结报告12.建立协调委员会,多中心试验,2023/3/3,10,非随机对照试验,临床试验以人为研究对象,很多时候由于客观存在的问题及伦理道德因素,无法进行随机对照双盲的临床试验。非随机对照临床试验同样具有重要价值。,2023/3/3,11,(一)病例报告(case report)是对罕见病进行临床研究的重要形式。对单个病例或10 例以下病例详尽的临床报告。包括临床、组织化学、
4、细胞学、免疫学、电镜、遗传学等各方面资料。由于个例报告易产生偏倚,仅用于早期重大治疗措施的阐述及相关性研究提供线索。,2023/3/3,12,(二)病例分析(case analysis)数十例以上,分析临床特点,结论有局限性。在研究初期或外科重大手术仍然是重要的手段。,2023/3/3,13,(三)非随机同期对照研究(non-randomized concurrent control trial)研究对象接受何种治疗由主管研究的医师决定,或根据病人或病人家属是否愿意接受某种治疗而分组。优点是方便、简单,容易被医师和病人接受,依从性较高。缺点是难以保证各组间治疗前的可比性。治疗组和对照组在基本临
5、床特征和主要预后因素方面分布不均,可能导致研究结果的明显偏倚。,2023/3/3,14,(四)自身前后对照研究(before-after study)即同一组病人先后接受两种不同的治疗,以其中一种治疗作为对照,比较两种治疗结果的差别,以确定所考核药物的疗效。适用于慢性稳定或复发性疾病,如高血压和高血脂等。优点:由于同一组病例先后作为治疗组和对照组而接受治疗,可确切判断每例患者对研究因素和安慰剂的反映,具有良好的可比性,结果的可靠性亦远高于不同病例组的前后对照研究。缺点:每一例的研究期限延长一倍,病人的依从性容易受到影响。,2023/3/3,15,2023/3/3,16,在前后两个治疗阶段之间,
6、需要根据前一阶段所用药物半衰期的57倍时间停止给药,作为洗脱期(washout period),然后开始第二阶段治疗,目的使第一阶段作用不致于影响第二阶段。其他必备条件是第一阶段药物不能对第二阶段起作用。如第一阶段已治愈或死亡的病例不能进入第二阶段,就不能用此方法。,2023/3/3,17,(五)交叉对照研究(crossover design)是对两组受试者使用两种不同的治疗措施,然后相互交换处理措施,最后比较结果的试验方法。优点:每例病人先后接受试验组或对照组的治疗,消除了不同个体间的差异。随机分组可避免组间差异和人为选择偏倚,需要的病例数较少。,2023/3/3,18,第一阶段,第二阶段,
7、2023/3/3,19,缺点:应用病种范围受限,对于各种急性重症疾患或不能回复到第一阶段治疗前状况的疾病(如心肌梗塞),及那些不许可停止治疗让病情回到第一阶段的疾病(如心力衰竭)等,都不能采用交叉对照试验。两个阶段的治疗可能有重叠,故需要一个洗脱期,其长短依所选药物的半衰期和病种、病情而定。每阶段治疗期的长短受到限制,有些药物的有效性可能尚未发挥;整个研究观察期较长,不能避免病人的病情和观察指标的自然波动,病人的依从性不容易得到保证。,2023/3/3,20,(六)历史性对照研究(historical control trial)比较现时给予试验药物治疗的一组病人结果与既往治疗的一组患同种疾病
8、但未给予该药治疗的病人结果,以评价该药的疗效。缺点:特别容易产生偏倚,不能保证两组病人的病情和所考核的药物以外的治疗是否具有可比性。亦不能排除目前所治疗病例结果的改善实际上是由于其它因素的作用而造成结论错误。,2023/3/3,21,(七)序贯试验(sequential trial)试验样本数事先不固定,而是每试验一对研究对象后,立即分析,再决定下一步试验,直到可以判断出结果时即停止试验。,2023/3/3,22,序贯试验也可配对以缩小误差,可自身前后配对,也可用条件相同的两个个体配对。规定观察指标的有效和无效水平,以及假阳性率和假阴性率。再查阅序贯试验边界系数表绘制序贯试验边界图,包括接受界
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