多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性课件.ppt

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1、,多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性邱 林哈尔滨血液病肿瘤研究所,整理ppt,多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安,骨髓增殖异常综合症(MDS):获得性克隆性 造血干/祖细胞增殖性疾病 发病机理复杂 (病态造血，缺乏特异性的 细胞遗传学改变） 治疗手段有限（只有造血干细胞移植有效） 临床疗效不佳。,研究背景,整理ppt,骨髓增殖异常综合症(MDS):获得性克隆性研究背景整理pp,表观遗传学在MDS发病机制中发挥重要所用,抑癌基因启动子区高甲基化与MDS的发生 有密切关系。 与MDS发生有关的抑癌基因包括：p15、 HIC1、E-cadher

2、in 和 ER 。 其中，p15的发生率50%。,整理ppt,表观遗传学在MDS发病机制中发挥重要所用整理ppt,DNA甲基转移酶抑制剂在MDS治疗中的应用,5-氮杂胞苷（AZA） 2004年FDA通过。(CR7%，PR16%，血液学改善37%) 地西他滨（DAC）2006年FDA通过 （CR 34.8%，PR7.7%),整理ppt,DNA甲基转移酶抑制剂在MDS治疗中的应用 5-氮杂胞苷（A,尿多酸肽（CDA-2）,1979年，廖明徽博士发现正常人尿提取物。 含有诱导分化和抑制甲基转移酶活性的成分。 2004年7月获得SFDA审核通过，于当年12月份正式上市。三期临床试验结果显示，对多种实体

3、肿瘤均有疗效。,整理ppt,尿多酸肽（CDA-2）1979年，廖明徽博士发现正常人尿提取,（特种有机酸OA-0.79、有色肽PP-0）,CDA-2的主要成分,整理ppt,（特种有机酸OA-0.79、有色肽PP-0）CDA-2诱导分,CDA-2对MDS细胞株甲基转移酶表达的影响,整理ppt,CDA-2对MDS细胞株甲基转移酶表达的影响Con.C,参加单位及入组情况,整理ppt,参加单位及入组情况 医 院入组 医 院,共收集117份CRF(2005.5-2007.5)1、男：75例（64%)；女42例(36%) 。2. 年龄：范围：14-86岁 平均年龄 为 35岁。,患者一般资料,整理ppt,共

4、收集117份CRF(2005.5-2007.5)患者一般资,卡式评分情况,117例病例中有45例无卡式评分。,整理ppt,卡式评分情况卡式评分例数百分比总体平均分1001614.28,MDS的分型情况,整理ppt,MDS的分型情况MDS的分型例数 占总人数的比例（%）,既往治疗史,整理ppt,既往治疗史 方案名称 人数 比,CDA-2剂量及疗程,注：每疗程为14天。,整理ppt,CDA-2剂量及疗程给药剂量完成治疗完成人数脱落200/30,MDS疗效评价标准,张之南、沈悌主编血液病诊断及疗效标准,整理ppt,MDS疗效评价标准张之南、沈悌主编血液病诊断及疗效标准,CDA-2临床疗效,整理ppt,CDA-2临床疗效疗程人数CRPR血液学改善稳定恶化总体评价,CDA-2疗效观察（续表）,整理ppt,疗程人数骨髓象稳定骨髓象未评估骨髓象恶化总体评价117 61,不良事件,整理ppt,不良事件名称 (人数/）发热 6（5.12）头,小结,CDA-2治疗MDS 2个疗程时CR率为4.27；PR率为18.80%。血液学改善所占比例达53.84%。CDA-2治疗MDS的不良事件是可预见、可控制的。,整理ppt,小结CDA-2治疗MDS 2个疗程时CR率为4.27,