药物经济学基本概念和研究实例课件.ppt

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1、药物经济学基本概念和研究实例何志高2014年1月,历史,70年代：美国对医疗方法和技术开始成本评估，判断为新的疗法花钱是否值得80年代：美国开始关注结果研究(outcome research) 效果(effectiveness)效益(benefit)效用(utility)出现药物经济学(Pharmcoeconomics)术语,现在,初步形成一套基本理论和分析方法，成为一新的分科有专业杂志(pharmacoeconomics)专业参考书(Principle of pharmacoeconomics)文献量增加迅速区域或世界性专业会议经常举行已列入一些国家的政府行为,现在,目前已经有 32 个国家

2、和地区的相关部门制定出了适合本地区的 34 个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2011）中国于2011年制定了中国药物经济学评价指南,药物经济学,狭义：药物经济学（Pharmacoeconomics）是指药物治疗对卫生保健系统和人类社会所付出的成本和产生效果的描述和分析的科学。广义：药物经济学是应用经济学原理和方法研究药物资源配置和使用效率的科学具体：药物经济学是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析药物治疗备选方案的成本、效益或效果，评价其经济学价值的差别。,产生背景,技术革新(包括新药)使

3、医疗保健水平提高人口因素(增长和老龄化)政治原因 - 财政紧缩药品占卫生成本的10%左右，在亚洲国家更高，有限的卫生资源与需求的压力间的矛盾,主要任务,评价不同医疗方案，药物治疗与其它疗法的相对经济学效果以整个社会人群为对象，不单纯为省钱，最优化的利用卫生资源新药开发，上市，报销的依据之一医院处方集收载依据之一协助临床经济合理用药,药物经济学研究涉及的对象,病人立场：最佳疗效，最低副作用，生活质量 提高，自付成本最低医师立场：在药品报销压力下，医院要生存但 又要满足病人要求，是用便宜的药 治疗还是用贵的但更有效的药物治 疗,付款方立场：政府、雇主、保险公司希望报销 最低而效果好的药物，能提高病

4、 人的生产力整 个社 会：全社会卫生资源的优化利用医院的立场：如预算固定提供符合成本效益的 服务，倾向成本越低越好,- Continued,药物经济学研究中的成本类型,直接成本：医疗成本(医生服务，住院，药品，化验，诊断)非医疗成本(救护车，食品，住宿)较小，难以评价，多数研究难以计算。,间接成本：疾病或治疗造成的误工费，由 于评价困难，多数研究未包括无形成本：疼痛和痛苦的成本，难以定量， 大多数不计但在utility分析时用目前药物经济学研究侧重直接成本，间接成本和无形成本正在发展中。,- Continued,药物经济学分析类型,最小成本分析 (Cost-Minimization Analy

5、sis)：治疗结果相同时，不同疗法的成本比较，找出最低成本者，很少考虑效益(Benefit)，有较多限定条件。,成本-效果分析(Cost-effectiveness Analysis,CBA) 以特定的临床治疗目的(生理参数，功能状态，增寿年)为衡量指标，计算不同疗法的每单位治疗效果用的成本。,- Continued,成本 - 效益分析 (Cost-Benefit Analysis,CBA) 成本和结果均以货币为单位评价，计算净得失和比值。治疗结果的成本(尤其是无形成本)难以准确定量，如1人1年的生命值多少钱？,- Continued,成本-效用分析 (Cost-utility Analysi

6、s) 测量生存质量改善(利用通用的评分表)，而不只是延长生存年限。采用QALY(Quality-adjusted life-year)作为相互比较的基础，慢性病研究多用之。,- Continued,结果判定 成本较低成本较高效果较差 ？ No效果较好 Yes Ok if,- Continued,医院环境下药物经济学的主要任务：评价不同药物治疗方案和各种临床药学服务的相对经济效果。,医院进行药物经济学研究的特点：1、临床需求迫切2、选题来源充足3、数据来源充足4、临床研究基础较好5、研究主要从医院角度出发6、医疗和药学卫生经济的综合实力较高,医院内药物经济学的主要研究方法,1、前瞻性研究：耗时长

7、，经费高，最好多中 心研究2、回顾性研究：省时，耗资小，但结果受多 种因素干扰3、国外文献延伸到中国情况4、真实世界的研究,医院开展药物经济学研究注意点,1、药物经济学在药品评价中的应用有 效 性 - 临床解决安 全 性 - 临床前，上市后监测质量可靠 - 批准文号，GMP，质量标准，药 物机构负责经济效益 - 多为简单比较，复杂情况用药经 经济学解决公 平 性 - 在保证全社会利益的前提下，兼 顾各方利益,2、药物经济学最适宜的目标 创新药或新疗法 - 证明有更高的价值更好的效果减少用药过程中的监测副作用少顺应性好使用方便,- Continued,3、药物经济学不必要的情况Generic 药

8、品(疗效基本相同，比较价格即可)OTC 产品(多数国家不报销)部分me-too药物(疗效相似，主要比较价格；疗效差距大，需作经济学研究),- Continued,4、药物经济学研究的时机上市前后的临床试验阶段参入经济学研究(前瞻性研究)国外经济学研究文献积累充分后，转成国内数据分析国内回顾性研究(病例)在资料充分时开始,- Continued,6、经济学研究与临床研究的区别 对照组设置有时不同 经 济 学 - 与现有最有竞争力的方法比较临床研究 - 有时是安慰剂对照,- Continued,6、经济学研究与临床研究的区别 评价指标 经 济 学 - 综合结果(资源节省，生产力，生存质量)临床研究

9、 - 特定的治疗终点(血压、血糖、死亡率),- Continued,6、经济学研究与临床研究的区别 研究环境 经 济 学 - 病人在真实情况下的研究，对效果有兴趣(effectiveness)临床研究 - 控制情况下研究，对有效性有兴趣(efficacy),- Continued,7、注意病人和文献药物经济学数据库的建设、积累和维护8、早期研究应选临床和经济学指标明确、易于度量的药物9、大型项目需多中心合作(节省时间，但必须注意协调和统一标准),- Continued,医院开展药物经济学研究注意点,药品价格 / 日均药费 / 疗程成本购药成本 / 药品相关成本 / 总医疗成本短期疗效 / 长远

10、疗效临床指标改善 / 生活质量提高药效 + 安全 / 有效 + 安全 + 经济,- Continued,常见的误区,中国药物经济学评价指南（2011 版）,主要内容,引言使用说明执行摘要正文参考文献附录其中，正文部分按照药物经济学评价的主要研究程序依次撰写，共包括十部分指南。,指南1-研究问题（Study Question）,药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景、研究产品（干预措施）、研究角度、研究人群和研究目的等内容。研究背景应提供如下信息 ：相关疾病的流行病学概况及其经济负担主要干预手段与疗效国内外相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题）本研究的价值（必要性和

11、重要性）等。,指南1-研究问题（Study Question）,研究需要明确药物的适用人群，纳入标准及排除标准。建议采用流行病学特征描述患者类型，如疾病类型及严重程度、有无其他并发症或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。对于研究中干预措施和对照的描述应该包括剂型、规格、用量、治疗方式、合并用药和治疗背景等信息。对照的选择建议采用适应症相同的常规治疗或标准治疗方案。如果药物属于新的治疗类别，则选择适应症最相近的药物作为对照。如果某些疾病目前仍然无有效医疗措施或不建议干预，可以与安慰剂进行比较，但需说明合理性。,指南2-研究设计（Study Design）,研究者可采用前瞻性研究、回顾性队列研究

12、、混合研究设计（临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集）及二次文献研究设计。对研究设计或模型估计中所作的关键假定，研究者应充分说明其依据和合理性。一般来说，药物经济评价研究的样本量应略大于随机临床试验的样本量，推荐采用药物经济学试验样本公式进行估算。研究设计中应说明研究时限及依据。一般来说，样本观察时间应足够长以获得干预所产生的主要成本和产出,指南 3-成本（Cost）,成本确认时，建议包括所有直接医疗成本，也建议包括直接非医疗成本和间接成本，隐性成本可灵活处理。成本的测量范围需要与所确定的研究角度一致。测量时，建议将治疗后生命延长期间与此项干预相关的成本纳入成本测量范围，排除与治疗无关的成

13、本 ；在测量药物不良反应（ADRs）成本时，建议测量为避免或监测 ADRs 而产生的成本以及 ADRs 发生后进行其他医疗干预而产生的成本。,指南 4 -健康产出（Health Outcomes,优先使用实际效果指标。当只能获得试验条件下的临床疗效指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。如果不能进行模型估计，仍可以采用临床疗效指标，但应当说明在试验条件下和实际使用状态下的可能差别和偏倚，并进行敏感性分析。建议尽可能采用终点指标。如果获得终点指标有困难，也可以采用关键的中间指标，但需要说明中间指标与终点指标间的相关程度。测量健康效用值：当目标人群为健康人群时，建议使用通用

14、效用值测量量表当目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病专用效用值测量量表。,指南 4 -健康产出（Health Outcomes,健康效用值的测量工具主要推荐以下几种 ：直接测量法中的标准博弈法（SG）、时间权衡法（TTO）、模拟视觉标尺法（VAS）；间接测量法中的欧洲五维健康量表（EQ-5D）、六维健康测量量表（SF-6D）、健康效用指数（HUI）和健康质量量表（QWB）等。建议用人力资本法（HCA）和意愿支付法（WTP）对间接效益和无形效益进行测量。采用意愿支付法时，要特别说明研究中的假设、提问方式、测量效益的范围、问题的语言表述等等。,指南 5 -评价方法（E

15、valuation Techniques）,研究者应当根据研究中干预措施的特点、数据的可获得性以及评价的目的与要求选择适当的评价方法。在条件许可时，建议优先考虑 CUA 或CBA，也可以采用 CEA、CMA 或 CA，但应当说明其理由。研究者可同时采用两种或两种以上的方法进行评价，或者以一种方法为主联合其他方法进行评价，并比较和分析各种评价方法结果之间的差异药物经济学评价必须报告增量成本效果比。,指南6-模型分析（Modeling Analysis）,决策树模型和计量经济模型。采用决策树模型进行评价时，模型的构建应当遵循统一的规范。应当对模型中的假设、结构和参数来源进行详细说明，并对其合理性进

16、行解释。研究者应对模型中的各种因果关系、使用的外推技术、模型范围、结构及数据等方面的假设进行解释和说明。对于重要的假设，应当进行不确定性分析。数据的外推应当建立在能够反映科学合理证据的有效的技术基础之上，并通过敏感性分析检验。模型结构应当能够反映研究疾病的相关理论、疾病的进展、疾病治疗方案的影响以及与研究有关的问题。,指南 7 -差异性和不确定性（Variability andUncertainty）,由于地区或背景差异造成的治疗方式的差异性应进行敏感性分析或情境分析处理 ；由于患者异质性造成的差异性应当在研究设计阶段，将患者划分为更小的同质性亚组进行处理。抽样误差可以采用 Bootstrap

17、 法和 Fieller 准则计算增量成本效果比 95的置信区间。数据收集和研究假定的不确定性可以采用敏感性分析，在参数较少时可以采用单因素、多因素或极值分析法，在参数较多和模型设计时采用 Monte Carlo 进行概率敏感性分析。,指南 8 -公平性（Equity）,在条件允许时，应对评价结果的公平性问题进行讨论在阐明研究方法中存在的公平性假设时，应进行适当的敏感性分析，说明公平性假设对结果的影响。如果资料完备，应该确定主要的受益亚组和劣势亚组的公平性相关特征，如年龄、性别、种族、地区、社会经济地位或健康状态等群体特征。当不同亚组获益程度不同，且可以选择性地对不同亚组进行干预时，则应当报告每

18、个亚组的成本效果信息,指南 9 -外推性（Generalizability）,研究者应当考虑研究结果应用背景的三大方面 ： -区别疗效和效果的差异 ； -处理其他医疗环境（其他医疗服务区域或其他国家）下获得的产出（经济、临床和人文）； -处理一些跨国的多中心研究的数据。研究者需要证明来自中国以外国家的所有成本、效果以及评价结果的适用性，并根据中国的医疗环境进行验证。如果根据中国的医疗环境调整数据，则需要描述所使用的方法，并证明其适用性,指 南 10 - 预 算 影 响 分 析（Budget ImpactAnalysis，BIA）,本指南不强制要求进行预算影响分析，但提供预算影响分析结果将便于医

19、保付费方做出决策。进行 BIA 时，市场容量应根据疾病患病率与发病率的变化，以及自然因素（如出生率与死亡率）和迁移因素（如移民与迁徙等）等进行预测。明确 BIA 的两种市场情形 ：对照情形为新药未列入报销目录的市场状态，新药情形为新药列入报销目录的市场状态。两种情形均应考虑到预期的市场变化，包括其他新干预方式的上市、同类药品的撤市以及替代治疗方式等。,指 南 10 - 预 算 影 响 分 析（Budget ImpactAnalysis，BIA）,药品价格可以通过多种渠道获取，如定价机构、医院、药店以及厂商等。计算治疗成本应依据治疗路径，单一用药或多种药物联合的治疗成本应根据两种情形下报销比例的

20、不同而进行调整。预测时间应根据分析的角度和疾病的类型予以确定，通常在 3-5 年之间。应在分析中进行单因素或多因素敏感性分析，以下参数应考虑作为敏感性分析的检验对象 ：两种情形下的药品市场份额 ；新药从竞争药品中抢占的市场份额 ；刚列入报销目录的药品价格。,药物经济学研究中存在的主要问题,1、研究方法的选用上存在着误区 效果之间的差异，P 0.05时，采用最小成本分析，比较各研究方案成本之间的差异是否存在统计学意义，比较时应根据成本数据的特征选用合适的统计学分析方法，当成本数据符合正态分布时，可采用参数检验的方法（如t检验或方差分析），当成本数据不符合正态分布时，需采用非参数检验的方法,未对不

21、同药物治疗方案效果之间的差异进行统计学检验就计算成本效果比和增量效果成本效果比计算不当，如当我们用有效率作为效果指标时，大多数作者均用有效率的百分数值作为成本效果比的分母来计算成本效果比是不正确的，举例来说，假如某个治疗方案的有效率是90%，平均治疗成本为900元时，很多作者得到的成本效果比是10，这是不正确的，正确的结果应为1000,2、研究观点不明成本确定与研究观点密切相关，研究观点不同，获得的成本也不同成本指的是卫生服务过程中所投入的人力和物力的价值举例：卫生服务过程中所投入的药品来说，从医院的观点来看，其的药品成本应该是药品的采购价格加上医院相关人员在采购中付出的劳动价值，其成本绝非是

22、医院卖给患者的收费价格，而从患者的观点来看，药品的成本就是医院卖给其的收费价格,3、研究设计和数据来源不当药物经济学研究的数据来源主要来自于三个方面，一是随机临床试验；二是回顾性研究，即所谓的病案调查；三是专家意见。药物治疗的效果除了与治疗药物本身有关外，还受到许多其他因素的影响，如病人的年龄、性别、基础疾病、辅助药物等；与此相类似，药物的治疗也受到许多因素的影响，如医生的用药习惯，因此每个病人的治疗成本也是不尽相同的。根据他人的临床试验结果，按照自己的想法得到的相关的效果数据和成本数据是不符合药物经济学研究要求的,4、敏感性分析 敏感性分析的目的是由于在研究中存在着许多不确定的因素，而这些不

23、确定的因素可能会对结果的正确性产生一定的影响，如在成本测算中，有许多因素是不确定的，如固定资产的折旧年限、管理成本的分摊等等，通常情况下，应对这些因素进行敏感性分析鉴于在研究的时间段内，药品的价格是确定的，是否需要进行敏感性分析值得进一步探讨,药物经济学在我国未来发展趋势,国家相关政策中已有明确要求,2009年4月6日，国家公布的中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见（中发20096号）（以下简称意见）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。意见明确指出了将应用药物经济学来指导药品定价及其它相关政策的制定。在国家发改委2010年新

24、修订的药品价格管理办法（征求意见稿）（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗成本差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”。,2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果。2009年新出台的国家基本药物目录管理办法（暂行）中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。,医疗体制改革需要药物经济学,按病种收费总额预付制临床路径按人头付费,研究实例头孢菌素治疗下呼吸道感染的经济学研究,

25、一、材料与方法,（一）资料来源（随机临床试验） 本研究共确定3种药物治疗方案，分别为头孢三嗪（上海罗氏制药公司生产，每次1g，每天一次）；头孢噻肟（德国赫司特公司生产，每次1g，每天三次）；头孢呋辛（英国葛兰素威康公司生产，每次0.75g，每天三次）; 静脉给药。每个药物治疗方案选择50例病人，共150人。研究在5个三级甲等医院进行，每个医院30个病例。每个医院在确定30个病人进入何种药物治疗方案时采用随机排列区组法将30个病人随机分成3组。,成本数据的调查,鉴于进行随机临床试验的五个医院均为三级甲等医院，其在规模上基本相似，故本研究选择随机临床试验的单位之一某医院作为成本数据的调查单位。调查

26、内容包括1997年医院的基本费用，各项目科室固定资产，各项目科室卫生材料和低值易耗品的消耗以及相关项目的实际操作数据等。,（二）研究方法,有效性和安全性的的评价成本核算：医疗成本、间接成本和隐性成本 医疗成本是指医疗机构在开展医疗服务活动过程中所消耗的活劳动和物化劳动的综合货币表现，其中包括固定资产的折旧及大修理基金提成等潜在的资源消耗及日常发生的资源消耗，如：工作人员的劳务费、消耗的卫生材料费、卫生业务费、公务费、固定资产折旧及大修理基金提成等,成本核算的步骤,确定核算对象非项目科室成本的计算和分摊项目科室成本的计算单项成本的计算床日成本（呼吸内科的总成本）/（占用总床位数）药品单位成本(药

27、品零售价/1.32)药品加成指数药物治疗间接成本的计算下呼吸道感染治疗成本的计算,下呼吸道感染治疗成本的计算,总成本医疗成本间接成本+不良反应成本医疗成本病房成本各项检查治疗成本注射成本药品成本其他成本病房成本床日成本床日数药品成本药品单位成本用药数量不良反应成本床日成本床日数各项检查治疗成本药品成本,疗效评估,评估治疗7天后的疗效。治疗的疗效参照,分为4种.治愈:症状、体征、实验室检查及病原学检查结果表明均恢复正常显效：病情明显好转，但在上述检查项目中有1项未完全恢复正常进步：用药后病情有所好转，但不够明显无效：用药72小时后病情无好转或加重者,成本效果分析,疾病治疗的总成本成本效果比 10

28、0 疾病治疗的有效人数 疾病治疗的总成本成本效果比 100 疾病治疗的治愈人数,二、研究结果,（一）一般情况本研究由于3例病人未按入选标准选择和5例病人未按规定的用药方案治疗，实际收集到满足研究标准的研究病例142份统计研究发现三组研究药物病人之间在性别、年龄、病种、疾病严重程度、基础疾病、研究药物使用天数和抗生素使用天数上等方面的差别没有统计意义，P0.05。说明三组病人之间具有可比性,下呼吸道感染病人药物治疗的临床疗效,有效率分别为81.25%、82.60%和79.17%cmh检验：20.123,P=0.941,图1 头孢菌素治疗下呼吸道感染的成本的决策分析树,每个治疗方案的成本头孢三嗪0

29、.50024640.313(0.5334251)=1941.19元头孢噻肟0.45729810.370(0.2355060)+0.173 (0.2864637)= 2031.71元头孢呋辛0.47927990.313(0.8335363)0.208 (0.0835736)= 2838.04 元每个治疗方案的治愈概率头孢三嗪0.500+0.3130.533=0.667头孢噻肟0.457+0.3700.235+0.1730.286=0.593头孢呋辛0.479+0.3130.8330.2080.083=0.757各种治疗方案每治愈一个下呼吸道感染病人的成本 头孢三嗪1941.19/0.667=2910.33元 头孢噻肟2031.71/0.593=3426.16元 头孢呋辛2838.04/0.757=3749.06元,