方积乾《卫生统计学》1实验研究的设计与实施2课件.ppt
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1、实验研究的设计与实施,郭艳中山大学公共卫生学院2015.12.16,2022/11/11,1,实验研究的设计与实施郭艳2022/9/241,医学研究,干预性研究 (Interventional study) 实验研究 (Experiment) 临床试验 (Clinical trial) 观察性研究 (Observational study),2022/11/11,2,医学研究干预性研究 (Interventional stud,第一节 研究设计的统计学原则Statistical Principle for Research Design,2022/11/11,3,第一节 研究设计的统计学原则2
2、022/9/243,干预性研究的设计,实验设计的三要素:(1)选择什么作为受试对象;(2)确定拟考察的实验因素;(3)确定实验效应实验设计的四原则:(4)确定合适的实验设计类型;(5)确定样本含量,2022/11/11,4,干预性研究的设计 实验设计的三要素:2022/9/244,(1) 受试对象 纳入标准和排除标准(2) 实验因素 (干预因素) 控制重要的非实验因素 (其他)(3) 实验效应客观指标和主观指标; 灵敏性和特异性; 准确和精密,其他,干预因素,效应,其他效应,实验设计的三要素,2022/11/11,5,(1) 受试对象 纳入标准和排除标准其他干预因素对象,实验设计的四原则,(1
3、)对照 (Control) 有比较才有鉴别 自然缓解或者痊愈一项研究可以选择多种类型的对照多因素研究,也可能有多个对照组,2022/11/11,6,实验设计的四原则(1)对照 (Control)2022/9/,常用对照,1. 空白对照,2022/11/11,7,常用对照 1. 空白对照其他干预因素对象1干预效应其他效应其,常用对照,2. 安慰剂对照(Placebo),2022/11/11,8,常用对照 2. 安慰剂对照其他干预因素对象1干预效应其他效应,常用对照,3. 相互对照,2022/11/11,9,常用对照 3. 相互对照其他干预 A对象1干预A效应其他效应,常用对照,4. 实验对照,2
4、022/11/11,10,常用对照 4. 实验对照其他干预A+C对象1A+C效应其他效,常用对照,5. 自身对照,2022/11/11,11,常用对照 5. 自身对照其他干预 A对象干预A效应其他效应其,常用对照,5. 自身对照,2022/11/11,12,常用对照 5. 自身对照其他干预A+C对象A+C效应其他效应,常用对照,6. 标准对照,对照:标准方法、常规方法,不提倡只用标准值,2022/11/11,13,常用对照 6. 标准对照其他干预因素对象效应其他效应对照:标,常用对照,7. 历史对照,历史资料,(一般不宜采用),2022/11/11,14,常用对照 7. 历史对照其他干预因素对
5、象效应其他效应历史资料,(2)重复 (Repeat) 重复实验、重复取样、重复测量在大量重复实验的条件下,该处理的真实效应才会比较真实地显露出来实验组和对照组的实验单位应具有一定的数量 样本含量与重复实验相比,重复取样和重复测量属于第二位,2022/11/11,15,(2)重复 (Repeat) 2022/9/2415,(3)随机 (Randomization)使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量保持均衡一致。降低系统误差的影响,贯穿于设计和实施全过程:(1)样本代表性 总体中任何一个个体都有同等的机会进入样本;(2)组间可比性 样本中任何一个个体都有同等机会被分配到任何一个组(3)排除
6、实验顺序影响 样本中的任何一个个体先后接受处理的机会相同,2022/11/11,16,(3)随机 (Randomization)2022/9/24,第二节 常用实验设计方案 Frequently Used Designs,2022/11/11,17,第二节 常用实验设计方案2022/9/2417,一、完全随机设计 (completely randomized design) 例 将全部n个受试对象随机地分入两个药物组,分别接受A1、A2两种药物治疗,观测每个受试对象白细胞的改变值。例 在某地区选取18-60岁的正常成年人作为受试对象,从男性、女性两个子总体中分别随机抽样,观测“性别”对血小板的
7、影响。- 分别从两个总体中各随机抽取一个样本,接受同一种处理,18,一、完全,二、配对设计 (paired design)例 欲研究某药物在体内抗乳腺癌的作用,选取10只已诱发乳腺肿瘤的大鼠皮下注射该药物,一段时间后观察每只大鼠乳腺肿瘤体积。,2022/11/11,19,二、配对设计 (paired design)2022/9/2,三、随机区组设计(randomized block design) 例 某研究所研制了三个降血脂中药复方制剂,拟与标准降脂药(安妥明)的疗效进行比较。以第45天处死动物,其冠状动脉根部动脉粥样硬化斑块大小为指标。,2022/11/11,20,三、随机区组设计2022
8、/9/2420,四、交叉设计(Cross-over design)例 欲比较A药与B药的生物利用度,以血药浓度-时间曲线下面积作为评价指标。选取20只实验用大鼠,随机均分成两组。第1组大鼠在第一与第二实验周期分别接受A药与B药,以AB表示;第2组大鼠在第一与第二实实验周期分别接受B药与A药,以BA表示。两个实验周期中间,停药5个半衰期。,2022/11/11,21,四、交叉设计(Cross-over design)2022/,交叉设计的优缺点,优点:交叉设计每个个体接受两种处理,控制个体差异,节约样本含量;也平衡实验顺序对结果的影响。 缺点:时间长,不适用于具有自愈倾向或病程短的研究; 两种处
9、理之间应有足够长的洗脱期。数据缺失,增加统计困难。 应用:药物在短期内有效(如一两周内);不使用药物之后药物效果不持久(没有剩效应)。,交叉设计的优缺点 优点:交叉设计每个个体接受两种处理,控制个,五、析因设计(Factorial design)例14-4 欲研究煤焦油(因素A)以及作用时间(因素B)对细胞毒性的作用。煤焦油含量分为3ug/ml (a1)和75ug/ml (a2) ;作用时间分为6小时(b1)和8小时(b2)。将16盒已培养好的细胞随机分为四组,分别接受四种处理 (a1 b1, a2 b1, a1 b2, a2 b2),测定吸光度 。,2022/11/11,23,五、析因设计(
10、Factorial design)2022/9,六、重复测量设计(repeated measure design)将受试对象分成若干个组;每一组接受一种处理;同一个受试对象在几个时间点上观测几个时间点上的观测值“打包”分析,2022/11/11,24,六、重复测量设计(repeated measure desi,例14-5 研究青光眼结膜成纤维细胞增殖表达情况,选择20例青光眼患者和24例对照,要求基线水平基本一致,取两组研究对象眼角膜细胞进行培养,分别在3、7、14、21天四个时间点观察平均细胞数,25,例14-5 研究青光眼结膜成纤维细胞增殖表达情况,选25,第三节 样本含量的估算 Est
11、imation of Sample Size,2022/11/11,26,第三节 样本含量的估算 2022/9/2426,比较两组测定值的均数,2022/11/11,27,比较两组测定值的均数2022/9/2427,例:格列美脲、 格列苯脲对比研究(HbA1c ),1. 欲检出HbA1c临床差异0.65%2. 假定标准差为1.3%3. 双侧检验水平0.054. 功效80%退出率20%,(文中:152例),2022/11/11,28,例:格列美脲、 格列苯脲对比研究(HbA1c )1. 欲检出,比较两组发生某结局的百分比,(1) 预计一个组发生某结局的百分比约为 (2) 预计另一组发生某结局的百
12、分比约为 (3) 允许犯假阳性错误的机会 (4) 允许犯假阴性错误的机会,2022/11/11,29,比较两组发生某结局的百分比 (1) 预计一个组发生某结局的,例:格列美脲、 格列苯脲对比研究(HbA1c 达标),2022/11/11,30,例:格列美脲、 格列苯脲对比研究(HbA1c 达标)2022,临床试验设计与实施中的特殊问题,临床试验:在人为的条件控制下,以特定的人群为受试对象发现和证实干预措施对特定疾病治疗或预防、诊断的有效性和安全性以及相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的研究。新药临床试验: 新药的安全性、有效性最终必须通过临床试验加以证实。,2022/11/11,31,临床试验设
13、计与实施中的特殊问题临床试验:2022/9/243,第四节 临床试验设计与实施中 的特殊问题Special Issues in Clinical Trials,2022/11/11,32,第四节 临床试验设计与实施中2022/9/2432,一、临床试验的分期I 期临床试验: 初步的临床药理学及人体安全性评价试验,为制定给药方案提供依据:人体耐受性试验药物代谢动力学II 期临床试验: 初步评价治疗作用。药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性;为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。可以根据具体的研究目的,采用多种形式。,2022/11/11,33,一、临床试验的分期2022/9/
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