基因工程在人类健康中的应用课件.ppt
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1、基因工程在人类健康中的应用,基因工程在人类健康中的应用,目录,基因工程与人类疾病,基因工程与医疗药物 基因工程与癌症治疗,基因工程与模式生物,基因工程与长生不老,目录基因工程与人类疾病 基因工程与医疗药,基因工程与人类疾病,从基因组学到疾病与健康 基因可归味入药;基因可断疾切脉;基因可治病救人;基因可延年益寿;基因可返老还童;基因可起死回生。基因组计划的目的把基因组学的科学成果用到生物学其他领域里,用到人的健康上,最后到社会的应用。 目前,人类面对很多慢性疾病,如高血压、癌症等,对此,研发新药也有新的突破,中国科学家生产出来第一个用基因重组的药,是基因治疗药物,第一个在市场上应用。 在基因检测
2、和治疗方面,分类很详细,有着临床诊断、出生前诊断等等。正常状态下的基因检测和健康检测可以预测疾病发生的可能性,基因工程与人类疾病从基因组学到疾病与健康,基因诊断与基因治疗,运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝炎病毒等病毒感染及遗传缺陷,不但准确而且迅速。通过基因工程给患有遗传病的人体内导入正常基因可“一次性”解除病人的疾苦。,我国研究人员正在制备用于基因治疗 的基因工程细胞,基因诊断与基因治疗运用基因工程设计制造的“DNA探针”检测肝,基因诊断(gene diagnosis),就是利用DNA分析技术在分子水平上检测人类遗传病的基因缺陷以诊断疾病。1978年简悦威(YW Kan)首次用DN
3、A重组技术进行镰刀型贫血病的产前诊断,开创了基因诊断的先例。,基因诊断(gene diagnosis) 就是利用,基因诊断意义,现症病人的诊断: 争取有效、针对性治疗。产前诊断:意义更为重要,预防遗传病患儿的出生,基因诊断意义现症病人的诊断: 争取有效、,基因治疗(Genetherapy),指应用DNA重组技术,将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。,为达到这一目的,实施相应的策略。,基因治疗(Genetherapy)指应用DNA重组技术,将,途 径:,就基因转移的受体细胞不同, 基因治疗有两种途径:,1、生殖细胞基因治疗,2、体细胞基因治疗,途
4、径:就基因转移的受体细胞不同,1、生殖细胞基因治疗2,基因治疗的分类,按治疗的靶细胞(受体细胞)的不同, 基因治疗分为: 生殖细胞基因治疗: 将正常基因转移到患者的生殖细胞(精子、卵子或受精卵)中而使其发育成一个正常的个体。 为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使其有害基因不能在人群中散播。,基因治疗的分类按治疗的靶细胞(受体细胞)的不同,,体细胞基因治疗: 指将正常基因转移到特定的体细胞 中,以纠正致病基因的缺陷,并使之 表达,以达到治疗疾病的目的。常用 的靶细胞主要有:a、造血干细胞b、成纤维细胞c、肌细胞、肾细胞、肝细胞、淋巴 组织等。,体细胞基因治疗:,基因疗法,基因疗法,SCID的
5、基因工程治疗,重症联合免疫缺陷(SCID)患者缺乏正常的人体免疫功能,只要稍被细菌或者病毒感染,就会发病死亡。这个病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶(简称ADA)的基因(ada)发生了突变。可以通过基因工程的方法治疗。,SCID患者生存在无菌环境中,SCID的基因工程治疗重症联合免疫缺陷(SCID)患者缺乏正,基因治疗SCID的过程,基因治疗SCID的过程,基因工程与医疗药物,基因工程在医药上的应用: 在临床上有应用: A、放射性探针在诊断上的应用:如乙型肝炎病毒、大肠杆菌肠毒素、轮状病毒等,均可以基因DNA片段标明以同位素作探针,用于诊断。 B、产前诊断:如对血红蛋白病的诊断。从
6、组织、血、羊水中抽提DNA,从放射自显影术中可获得基因图谱,经分析比较可助诊断。 用微生物合成药物制品:应用DNA重组技术,已有多种药物可用于大肠杆菌合成。例如生长抑制素、生长激素、胰岛素、干扰素、胸腺素、酶和蛋白质等。用微生物制造的疫苗:乙型肝炎病毒、流感病毒、口蹄病毒等疫苗。,基因工程与医疗药物 基因工程在医药上的应用:,用基因工程微生物生产的药物及斯所控制的疾病: 胰岛素糖尿病。干扰素病素疾病(流行性感冒、肝炎、疱疹、脊髓灰质炎等)干扰素乳房癌、何杰金氏病、白血病等。人生长激素侏儒症等。 红血球生成素贫血。尿激酶血栓。血清白蛋白休克等。,用基因工程微生物生产的药物及斯所控制的疾病:,基因
7、工程药物过程示意图,从细胞中分离出DNA,限制酶截取DNA片断,分离大肠杆菌中的质粒, DNA重组,用重组质粒转化大肠杆菌,培养大肠杆菌克隆大量基因,基因工程药物过程示意图从细胞中分离出DNA限,我国生产的部分基因工程疫苗和药物,许多药品的生产是从生物组织中提取的。受材料来源限制产量有限,其价格往往十分昂贵。,微生物生长迅速,容易控制,适于大规模工业化生产。若将生物合成相应药物成分的基因导入微生物细胞内,让它们产生相应的药物,不但能解决产量问题,还能大大降低生产成本。,2、基因工程与药物研制,我国生产的部分基因工程疫苗和药物许多药品的生产是从生物,胰岛素从猪、牛等动物的胰腺中提取,100Kg胰
8、腺只能提取4-5g的胰岛素,其产量之低和价格之高可想而知,将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,每2000L培养液就能产生100g胰岛素!使其价格降低了30%-50%!,胰岛素从猪、牛等动物的胰将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌,,干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取,300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。,干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取,,乙肝疫苗,我国生产的部分基因工程药物和疫苗,我国生产的部分胰岛素产品,乙肝疫苗我国生产的部分基因工程药物和疫苗我国生产的部分胰岛素,基因工程与癌症治疗,癌症(Cancer),亦称恶性肿瘤(Malignant ne
9、oplasm),为由控制细胞生长增殖机制失常而引起的疾病。癌细胞除了生长失控外,还会局部侵入周遭正常组织甚至经由体内循环系统或淋巴系统转移到身体其他部分。,基因工程与癌症治疗癌症(Cancer),亦称恶性肿瘤(Mal,基因工程在人类健康中的应用课件,癌症的诱发,医学家指出癌症病因是:机体在环境污染、化学污染(化学毒素)、电离辐射、自由基毒素、微生物(细菌、真菌、病毒等)及其代谢毒素、遗传特性、内分泌失衡、免疫功能紊乱等等各种致癌物质、致癌因素的作用下导致身体正常细胞发生癌变的结果,常表现为:局部组织的细胞异常增生而形成的局部肿块。癌症是机体正常细胞在多原因、多阶段与多次突变所引起的一大类疾病。
10、,癌症的诱发医学家指出癌症病因是:机体在环境污染、化学污染(化,癌症与基因,正常人体内的基因中,有一类叫原癌基因,另一类叫抑癌基因。原癌基因也可叫作癌基因,如果发生突变,可以导致遗传失调,在内外因素的作用下,使正常细胞变成癌细胞。抑癌基因能抑制、拮抗癌基因的功能、作用,或直接抑制癌细胞的生长,对人体有利。如果抑癌基因发生突变,也可导致细胞生长失调而发生癌变。原癌基因和抑癌基因可以说是对立统一的,如果原癌基因或者抑癌基因两者之一发生突变就有可能发生癌症。,癌症与基因正常人体内的基因中,有一类叫原癌基因,另一类叫抑癌,癌症治疗,癌症治疗主要以外科手术,放射线疗及化学治疗但常规治疗治愈率低,复发率和
11、病死率高,预后差造成治疗效果不理想,疾病无法有效根治等情形。1,放射治疗利用放射线同位素如60Co以照射的方式对癌细胞的基因造成破坏使细胞死亡。如今放射线疗法发展很快甚至对某些癌症而言采用放射线疗法的生存率要高于手术疗法所以放射线治疗可以成为根治治疗的选择疗法之一,它和手术被同等认可。因为放射线同时也会对正常的细胞造成伤害所以目前以研发利用单株抗体结合放射线同位素或癌症化学药物直接攻击癌细胞避免正常细胞遭受伤害。放射线治疗的最大优点是在保存脏器的形态和机能的情况下以达到治疗目的但是放疗效果的差异非常显著放射性疗法只对早期或对放射线感受性强烈的癌症才有效。,癌症治疗癌症治疗主要以外科手术,放射线
12、疗及化学治疗但常规治疗,2,化学药物治疗:肿瘤的发生发展与细胞调亡有关已经证明。多种化疗药物是通过诱导其调亡而发挥作用的每类药物都有其相应的作用靶点这些药物靶点大多数是控制细胞增殖过程的关键酶化疗药物通过对关键酶的作用阻碍癌细胞的增殖以达到治疗的目的。化学疗法如同放射线疗法对某些正常细胞如毛囊细胞或骨髓细胞等生长快速的细胞会大幅造成伤害导致免疫系统受损脱发及呕吐等可能严重危及生命的不良反应。传统癌症化学药物的研发是利用化学有机合成小分子药物配合药物筛选技术取得具有潜力的候选药物然而寻找到具有上市潜力的药物机率实在太低目前以寻找极地深海南北极的生物体内提取小分子化合物配合组合化学技术来提高寻找潜
13、力药几率。 因此如何找出找出一种高效的治疗癌症的方法,是目前癌症研究的关键,而基因疗法的诞生让科学家们看到了希望。,2,化学药物治疗:肿瘤的发生发展与细胞调亡有关已经证明。多种,癌症的基因疗法,癌基因疗法就是针对性地去除引起细胞恶性转化的主要癌症基因激活基因的表达或是增强抑癌基因的功能即如何封闭被激活治疗如何恢复基因的功能。治疗包括两个方面,1化学干预性治疗(维甲酸等)生物学疗法细胞因子使突变的癌细胞逆转为正常细胞(即目的基因)取代致病的癌基因即去除被激活的癌基因表达。2将目的基因抑癌细胞直接导入宿主癌细胞以替代致病基因发挥功能或使致病基因失去活性(基因打靶)将癌细胞消灭在萌芽。 基因治疗属于
14、一种生物治疗手段,是一大类治疗策略的总称。根据治疗机理不同目前可以分为以下几方面:1免疫基因治疗,指通过基因修饰的瘤苗或抗原呈递细胞体外回输,或者免疫基因的直接体内导入,激发或增强人体的抗肿瘤免疫功能,达到治疗肿瘤的目的,它也是一大类治疗的总称。2抑癌基因治疗:研究表明,体内导入研究较为深入的抑癌基因治疗主要应用p53、p16、RB基因等,其中又以p53基因应用最广泛,许多治疗方案已进入临床试验阶段反义癌基因治疗。,癌症的基因疗法癌基因疗法就是针对性地去除引起细胞恶性转化的主,基因工程在癌症治疗方面的发展,癌症已经公认是一种分子疾病所有癌细胞都来自单克隆细胞.癌症的诊断和治疗最终必须从分子水平
15、加以解决。 上世纪中下叶科学家们相继发现不少直接与癌症发生相关的癌基因与抑癌基因为人类揭开癌症发生发展之谜及癌症的防治开辟了崭新的途径。许多癌症的发生是由于癌基因的激活而过度表达或是抑癌基因表达受抑制突变丢失失活所造成。 治疗肿瘤的传统方法包括手术化疗放疗,虽然取得了一定的成效但是距离彻底根治肿瘤还很遥远。过去的余年间人们将彻底根治肿瘤的希望寄托于基因治疗,但肿瘤的基因治疗尚处于探索阶段,相对于成熟的方案也只是处于临床试验期欲用于临床仍有很多的工作要做。,基因工程在癌症治疗方面的发展癌症已经公认是一种分子疾病所有癌,基因工程与模式生物,模式生物-果蝇,模式生物斑马鱼,基因工程与模式生物模式生物
16、-果蝇 模式生物斑马鱼,模式生物,定义及简介,利用基因工程制备及模式生物应用,利用模式生物进行基因组研究的意义,模式生物定义及简介利用基因工程制备及模式生物应用利用模式生物,定义,中文名称:模式生物英文名称:model organism定义: 作为实验模型以研究特定生物学现象的动物、植物和微生物。从研究模式生物得到的结论,通常可适用于其他生物。应用学科:遗传学(一级学科);发育遗传学(二级学科),定义中文名称:模式生物,简介,生物学家通过对选定的生物物种进行科学研究,用于揭示某种具有普遍规律的生命现象,此时,这种被选定的生物物种就是模式生物。比如,孟德尔在揭示生物界遗传规律时选用豌豆作为实验材
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- 关 键 词:
- 基因工程 人类 健康 中的 应用 课件
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