医药生物技术中长期发展战略研究报告.doc

医药生物技术中长期发展战略研究报告20052020摘要：当今世界，生命科学和生物技术的发展十分迅猛，新的浪潮不断涌现。以医药生物技术为核心的生物技术第一次浪潮正在向纵深发展。医药生物技术的突破和发展，正在使人类疾病的预防、诊断、治疗等产生革命性的变化，并开启了个体化诊断、治疗和再生医学等新的领域，推动了医学史上继公共卫生制度建立、麻醉术和疫苗、抗生素应用之后的第四次革命，将在人类预防及战胜一系列重大疾病、保障身体健康的进程中发挥越来越重要的作用，使人类的健康水平再度迈上新台阶。与此同时，医药生物技术的发展推动了一个新产业医药生物产业的崛起。所谓医药生物产业，是指以基因工程、细胞工程、酶工程、蛋白质工程、发酵工程等为手段，并将现代生物技术与各种形式的新药研究、开发、生产相结合，生产生物技术药物和疫苗等相关产品的产业。医药生物产业主要涉及疾病预防、疾病诊断、生物技术药物、生物治疗及再生医学等现代医药领域，现已成为当前生物产业中极具活力、市场前景最大的高技术产业。目前，世界医药产业以高于全球经济增长5个百分点的速度快速发展，随着以基因操作技术为核心的医药生物技术的迅猛发展，世界医药生物产业将进入一个前所未有的全新发展时期。目前全球医药生物技术产品占生物技术产品市场的70%以上，占药物市场的9%。截止到2003年底，美国已有180种生物技术药物和疫苗获得批准上市，还有近500种生物技术药物正处于临床试验阶段。生物技术药物和疫苗市场2003年已达到600亿美元，预计至2010年将增加到1500亿美元，占药物市场的份额将上升至25%。自20世纪80年代开始，在国家863计划以及其它科技及产业发展计划的带动下，我国医药生物技术研究开发与产业化取得了长足的进步，并呈现出良好的发展态势。目前，我国约有300家研究院所和约300家公司从事医药生物技术研究和开发；有20多种基因工程药物和疫苗上市，另有100余种生物技术药物和疫苗处在临床研究阶段，其中约10种有望成为国家一类新药；有20多个从事生命科学与生物技术研究的国家重点实验室和国家工程研究中心；我国医药生物技术研发的整体水平在发展中国家居领先地位，在某些方面已步入世界先进行列；世界上销售额前10位的生物技术药物我国已能生产8种。据统计， 2003年我国医药生物技术产品总销售额为200多亿元人民币，预测到2005年将达350亿元人民币，到2010年将达1000亿元人民币，成为我国重要的新经济增长点。随着经济的发展和社会的进步，人们对医疗卫生和生活质量的要求也将进一步提高，现代医药产业在整个国民经济中所占的比重将会大幅度提高。未来20年，我国医药生物技术和产业发展的重点是：加强重大传染病预防技术及产品研究，研制20种预防肝炎、艾滋病、血吸虫、流感等疾病的疫苗，大幅度提高重大传染性疾病的防疫能力；加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的新药研究，研制100种生物技术药物，大幅度提高生物技术药物的研发与产业化能力；加强生物芯片、基因诊断等高技术检测与诊断技术研究，推进疾病诊断水平的大幅度跃升，为个体化医疗奠定基础；加强基因治疗、干细胞治疗等生物治疗技术研究，研制10余种生物治疗药物和治疗方案，进入临床应用，开辟疾病治疗的新领域；加强以组织器官工程为代表的再生医学研究，研制20种组织器官产品，并进入应用阶段，为组织、器官的替代、修复、改善或再造提供技术手段。最终使我国医药生物技术和产业整体水平在未来20年生物经济时代中进入国际先进行列，为实现国民经济和社会发展的第三步战略目标和中华民族的伟大复兴做出更大的贡献。目 录一、国际医药生物技术研究开发现状及发展趋势5（一）功能基因组和蛋白质组研究的进展为疾病的诊断、治疗和新药发现提供了重要手段5（二）生物芯片技术将为个体化医疗奠定基础6（三）干细胞技术将使人类许多重大疾病治疗成为可能7（四）以组织工程为核心的再生医学研究快速发展8（五）基因治疗技术取得重大进展8（六）基因工程药物和新型疫苗研制技术仍然是医药生物技术的重点9（七）转基因动植物生产药用蛋白孕育突破9（八）重大及新发传染病的防治引起普遍重视10（九）生物技术引发的伦理问题倍受关注11二、我国经济社会发展对医药生物技术研发需求的分析11（一）我国研究和开发基础11（二）我国与国际先进水平的差距分析14（三）我国医药生物技术研发需求分析16三、总体目标、重点任务和主要研究内容19（一）总体目标19（二）指导思想20（三）具体目标21（四）研究与开发重点（需突破的关键技术、需建立完善的技术平台、重大产品）22（五）可能实现的重大突破24四、项目设置28（一）医药生物技术专题28（二）重大/重点项目37五、组织管理措施41（一）基本对策41（二）主要措施42六、项目目标实现后，对相关技术领域及产业发展影响的预测分析45一、国际医药生物技术研究开发现状及发展趋势医药生物技术主要包括两方面内容：一是利用生物体及其组成成分作为生物反应器或催化剂，生产医药产品的技术；二是利用生物技术来改进或创造出新的预防、诊断、治疗疾病的技术和方法。医药生物技术产品是指应用现代生物技术生产的用于人类疾病的预防、诊断、治疗等方面的产品，包括疫苗、诊断试剂、重组蛋白药物、抗体类药物、核酸类药物、基因治疗药物等。国外普遍把医药领域作为生物技术产业化的突破口，这是由医药生物技术在创新性及其经济效益上的巨大潜力所决定的。医药生物技术是新药研究和创制的重要技术基础，发展生物技术药物、疫苗以及开创全新的治疗方法和诊断技术是其主要方向。在未来相当长的时期内，医药生物技术仍将是现代高新技术发展中最为活跃的领域，同时也是国际知识产权竞争的主要焦点，生物医药产业将成为21世纪世界经济新的重要支柱之一。（一）功能基因组和蛋白质组研究的进展为疾病的诊断、治疗和新药发现提供了重要手段人类基因组计划是人类为了认识自己而进行的一项伟大的研究计划，是国际间协作完成的一项重大科学工程，也是医药生物技术的重要组成部分。随着人类基因及其功能相继被阐明，将使搜索各种疾病的异常基因变得更简单，并加快基因治疗和新药研发的进程，极大地提高人类对各类疑难疾病的防治能力，同时为开发新药提供大量的信息和动力。一般来说,一个新基因被发现以后，经生物信息学初步筛选后，进入功能研究，一旦发现并确定其重要功能，就可进行全面的开发研究，使其成为一种新的生物技术产品或转化为新的治疗手段。功能基因组和蛋白质组研究结果将有助于药物新靶点的发现，提高药物筛选和药物分子设计效率。迄今,科学家已对近千个潜在的人类功能基因进行了深入研究，并已有骨髓样祖细胞抑制因子（MPIF-1）、骨质细胞生长因子（KGF-2）、血管内皮生长因子-2（VEGF-2）、B细胞刺激剂（B lymphocyte stimulator，BlyS）等12种以上基因组药物进入临床研究。（二）生物芯片技术将为个体化医疗奠定基础生物芯片（biochip）是近年发展起来的快速、高效、高通量检测分析技术，包括基因芯片、蛋白质芯片、细胞芯片、组织芯片等，因为可将大量的探针同时固定于支持物上，所以一次可以对大量的生物分子进行检测分析。生物芯片技术是融合了微电子学、生物学、物理学、化学、计算机科学为一体的多种学科高度交叉的高新技术。在临床上，利用生物芯片技术，可快速高效检测病人遗传学上差异（单核苷酸多态性，SNP）和病原学特点，从而实施个体优化诊断和治疗。同时，该技术可广泛应用于疾病诊断和治疗、新药开发、农业、食品卫生监督、国防、司法鉴定、环境监测与保护等领域，已显示出了非常广阔的应用前景和巨大的商业市场，将继计算机芯片之后为二十一世纪人类生活带来巨变。美国政府和工业界在过去的十年中投入近20亿美元用于生物芯片的研发和产业化，欧洲和日本的投入强度也越来越大，其中日本东京大学和神奈川大学研究院合作，出巨资建立了一个现代化的大型生物芯片研究所。目前，国际上有上千家公司参与研制生物芯片，几乎所有的国际大型制药公司都斥以巨资，利用生物芯片开展对新药的超高通量筛选和对毒理基因组学、药理基因组学等方面的研究。目前国际上主要的生物芯片开发公司（如Affymetrix公司、摩托罗拉公司等）都已开发出了自己的核心技术和研制出相应的产品。与此同时在不断壮大的医药行业的推动下，生物芯片的市场也逐年扩大，到2000年，全球生物芯片的市场已达120亿美元，比1999年增长74%。2001年，全球生物芯片的市场达到170亿美元，专家预测至2010年，全球生物芯片的总产值可达到300亿美元。（三）干细胞技术将使人类许多重大疾病治疗成为可能干细胞是各种组织细胞的最初来源细胞，具有高度自我更新能力、高度增殖、多向分化的潜能、可植入性和重建能力等特征。干细胞可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，进而构成机体复杂的组织器官。干细胞技术的突破，使人类有可能在体外培养某些干细胞，定向诱导分化为我们所需要的各种组织细胞以供临床治疗所需，或用于人体某些组织器官的再生。以此为目的的干细胞技术几乎涉及人体所有的重要组织和器官，也涉及人类面临的多数医学难题，如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨质疏松、恶性肿瘤、老年性痴呆、帕金森病和遗传性缺陷等疾病的治疗。由克隆技术和最新的人胚胎干细胞技术结合而产生的治疗性克隆技术更成为人类医疗历史上革命性的技术。该技术首先使用克隆技术制造克隆胚胎（比如使用病人的皮肤细胞进行核移植获得克隆胚胎），然后使用胚胎干细胞技术，用克隆的胚胎提取并建立胚胎干细胞系。这些胚胎干细胞可以在诱导条件下分化成所需要的各种细胞类型（如产生多巴胺的神经元细胞或者产生胰岛素的胰岛细胞），并用于治疗目的（如治疗帕金森或糖尿病病人）。据统计，每年都有数以百万计的病人需要细胞、组织的修复或者器官移植。治疗性克隆技术的出现将可能解决这些问题，为人类健康和长寿提供了新的希望，其应用市场前景十分广阔。（四）以组织工程为核心的再生医学研究快速发展组织工程学是生物学与工程学的交叉学科，它旨在修复、维持和改善组织功能。随着医药生物技术的发展，许多组织工程公司在原有产品的基础上开发新产品和新用途，包括骨移植和骨修复材料、人造皮肤、肝细胞培养系统、用于修复骨骼肌和心肌等肌肉组织的替代物。组织工程为核心的再生医学是医药生物技术领域一个快速发展的新方向。基于组织工程技术的治疗疾病手段与目前占主导地位的基于药物的疾病治疗方式有很大的不同，该种手段属于可再生的手段，如烧伤皮肤的再生、骨的再生等。组织工程技术还可以用做与战争有关的战略技术储备。目前，以组织工程为核心的再生医学研究发展迅速，美国FDA已批准了三种皮肤替代物和一种自体软骨细胞移植产品。此外，有16种用于肝脏、胰腺、心肌等替代治疗的组织工程产品已经进入临床前期实验。（五）基因治疗技术取得重大进展20世纪90年代兴起的基因治疗技术已经对医学、生物学、社会学和伦理学等产生了巨大而深远的影响，成为人们研究与关注的热点。人类基因病有4000多种，基因缺陷是造成30%的儿童死亡，25%的生理缺陷和60%的成年人疾病的原因。因此，基因治疗有广阔的应用前景。随着基因操作技术的发展，基因治疗的范围已超出了遗传病的治疗，扩展到了肿瘤、病毒性疾病和其他疑难疾病的治疗。虽然基因治疗基本上还处于试验研究阶段，有许多理论问题和技术难题尚待解决，但在已实施的临床研究中取得了许多成功的实例。截止2004年1月底，全世界已批准的基因治疗临床试验方案达到了918个。在巨大医疗需求的驱动下，估计到2005年左右全球基因治疗市场容量将达36亿美元，2010年将达到450亿美元左右。（六）基因工程药物和新型疫苗研制技术仍然是医药生物技术的重点1982年，基因技术公司开发的基因工程人胰岛素推向市场，这是第一个问世的重组人体蛋白类药物；1986年，第一个基因工程疫苗重组乙型肝炎疫苗由美国默克公司开发成功。以后又有多种基因工程药物和疫苗开发成功，目前基因工程药物和疫苗是生物技术药物的主流产品。随着基因工程技术的日臻完善，将会涌现出更多的产品。2003年全球新上市的32种药物中有11种生物技术药物，其中8种是基因工程药物与疫苗。可以预见，在未来一段时期内，基因工程药物与疫苗研制技术仍将是医药生物技术发展的重点方向。目前已开发和正在开发的基因工程药物与疫苗主要有：细胞因子、酶类、重组疫苗和重组多价疫苗、重组融合蛋白类等。随着生物技术的发展，新的医药生物技术及药物正源源不断地发展起来，单克隆抗体技术及产品的研究与开发就是其中的热点。据统计，国际上单抗药物占所有开发中的生物技术药物的25%以上，目前约有100个产品正在进行临床试验。2003年首次上市的11中生物技术药物与疫苗种就有3种单克隆抗体药物，分别是adalimumab、omalizumab和131I-tositumomab。目前研究开发的人用单克隆抗体主要有导向药物、人源化单克隆抗体、基因工程抗体和单克隆抗体诊断试剂盒等。其它重要的生物技术药物研究方向还有DNA疫苗、病毒工程突变株与重组减毒活疫苗、反义寡核苷酸药物等。（七）转基因动植物生产药用蛋白孕育突破转基因克隆动物研究在医学领域有广阔的应用前景，把转基因动物改造成为医用器官移植的供体，可取代人体器官的直接移植或者把转基因动物开发成为活体发酵罐，可使动物像工厂一样根据工程设计的要求，生产出预期的生物产品。随着生物技术的发展，人们已开始利用转基因植物表达载体生产药用蛋白。迄今为止，国外已经有几十种药用蛋白质或多肽在植物中成功表达，包括人生长激素、细胞因子、单克隆抗体和疫苗等。在植物中生产药用蛋白的另外一条途径是使用重组植物病毒作载体，这类载体可瞬时高效表达大量外源蛋白。目前,已有150多种蛋白、多肽成功表达，如乙型肝炎表面抗原已在烟草、番茄和马铃薯中表达，并形成球形颗粒，与来自病人血清中的天然蛋白质的物理性质相似。（八）重大及新发传染病的防治引起普遍重视近年来，世界卫生组织数次向全球发出警告“我们正处在一场传染病全球危机的边缘，没有哪一个国家可以逃避这场危机，也没有哪个国家可以对此高枕无忧”。目前，传染病在各类疾病发病率的排行榜中高居榜首，而全球每年死于各类传染病的人数占总死亡人数的三分之一。在人类科学技术，包括生命科学与生物技术取得进步的同时，人类的生活习惯和环境也在发生着深刻变化，病原微生物也在不断地变化着。在这个变化过程中，个别的传染性疾病已被人类完全或者基本控制（如天花、脊髓灰质炎），同时也新发生了一些传染性疾病（如传染性非典型肺炎、高致病性禽流感），某些传染性疾病的发病率又有升高（如肺结核、血吸虫病）。随着新发传染病的不断出现和原来流行病病原体的不断变异并产生耐药性等问题，再加上全球的城市化进程加快、交通日益发达及人口老龄化等又为传染病的流行创造了有利条件，其结果导致传染病的流行正在全球复活。居高不下的传染病发病率、不断涌现的新发传染病和频繁发生的生物恐怖袭击事件对全球人口健康、社会稳定和经济发展造成极大破坏。因此，世界各国政府无不格外重视传染病的预防与控制等问题，大力加强传染病防治研究。（九）生物技术引发的伦理问题倍受关注自从人类社会形成以后，伦理问题就一直伴随着人类社会的发展。在传媒业非常发达的现代社会，由现代生物技术的发展引发的伦理问题变得更加引人注目，也显得更为棘手，这是因为现代生物技术正在改变着人类所生活的自然和社会环境，而更重要的是正在某种程度上改变着人类自身。在现代生物技术引发激烈的伦理争论的同时，伦理问题在某种程度上也影响着现代生物技术，尤其是现代医药生物技术的发展。某一历史阶段人的认识只能停留在某一层面，关于伦理问题的认识也必然服从这个认识规律。纵观历史，面对现实，我们有理由相信，在现代生物技术浪潮的冲击下，人类的社会伦理、道德观念、法律等等都将不断地更新，会发展出新的规范，适应并影响时代前进的方向与步伐。二、我国经济社会发展对医药生物技术研发需求的分析（一）我国研究和开发基础“七五”至“十五”计划期间国家大幅度增加了对生物技术研究开发的经费投入，使我国医药生物技术研究开发及产业化取得了一系列重要进展,技术水平和创新能力明显提高，特别是医药生物产业化步伐明显加快。截止2004年初我国共批准了21种基因工程药物和疫苗上市，有100余种生物技术药物和疫苗处在临床研究阶段，仅2002年就有57种生物技术药物和疫苗（含原料和制剂）获准进入临床研究。1基因工程药物与疫苗。在基因工程药物与疫苗研究开发方面，我国自1989年研制成功第一个基因工程药物干扰素-1b上市以来，先后研制成功包括拥有自主知识产权的重组人干扰素-1b（IFN-1b）、重组人碱性成纤维细胞生长因子（r-bFGF）和重组链激酶（r-sk）等共20余种基因工程药物与疫苗。目前有几十种基因工程药物处于不同临床研究阶段。我国疫苗市场潜力巨大，目前年销售额约20亿元人民币,年增长率达到15%，高于全球10%的年平均增长率。我国目前已有乙肝疫苗、甲肝疫苗、流感疫苗、麻疹疫苗、破伤风疫苗等37种疫苗上市，但上市的基因工程疫苗较少，仅有乙肝疫苗一种。目前有十几种基因工程疫苗正处于临床试验和临床前研究阶段。2抗体药物。在抗体药物研究开发方面，早在20世纪八十年代初，我国科学家就利用杂交瘤技术成功开展了单克隆抗体的研制工作，截止目前已经获得了一大批针对各种抗原的鼠源性单克隆抗体。目前，我国已批准的诊断性单抗有31个，并已有7个治疗性单抗产品获准在我国上市应用，其中4个为国外进口产品，3个为我国自行开发的治疗性单抗。分别是武汉生物制品研究所研制的抗肾移植单抗OKT3（注射用鼠源性抗人T淋巴细胞CD3抗原单克隆抗体），它也是最早批准上市的国内自行研制的抗体，具有免疫抑制作用，可逆转对移植器官的排斥反应；东莞宏远逸士生物技术药业有限公司的抗人IL-8单克隆抗体乳膏，用于牛皮癣的治疗；上海华晨治癌药业有限公司与美国南加州大学合作开发的碘131I人鼠嵌合型肿瘤细胞核单克隆抗体注射液（131I-chTNT），用于多种实体瘤治疗。3诊断试剂。诊断试剂的发展依赖于整体生物技术水平的发展，并主要经历了以下几个阶段：早期的化学液体诊断试剂；二十世纪50年代放射免疫诊断试剂；二十世纪60年代酶联免疫诊断试剂；二十世纪70、80年代单克隆抗体试剂；二十世纪90年代PCR诊断试剂。当前结合微电子技术，新材料技术，应用生物传感器等先进技术，不断创新的诊断试剂层出不穷。诊断试剂2001年国内市场大约是30-40亿元人民币，其中：生化产品约占30%；免疫产品约占25%；血液产品约占8-10%；尿液分析产品约占3-5%，微生物产品约为2-3%。体外生物诊断试剂，现市场上主要有酶联免疫诊断试剂、金标快速检测试剂、PCR分子诊断试剂、检测芯片等。我国诊断试剂行业总体是大企业不多，形成规模少，市场用量大，部分产品可供应量小，每年国家都要花费大量外汇进口国外产品，特别是大型仪器配套免疫化学发光试剂、酶免试剂。因此，改进提高诊断试剂产品质量、替代进口、扩大生产规模、开发新产品、满足不断增大的市场需求，是国内诊断试剂行业的发展方向。4基因治疗。我国是世界上较早开展基因治疗基础研究和临床试验的国家之一。1991年我国首次对B型血友病进行基因治疗临床试验，获得了一定的临床疗效，之后我国对多种重大疾病展开了基因治疗基础研究和临床试验。“九五”和“十五”期间，我国在基因导入和基因治疗临床试验等方面取得了很大进展，并建立了几个国家基因治疗研究基地。截至2003年底，我国已批准7个基因治疗方案进行临床研究，另外还有20-30个具有自主知识产权的基因治疗方案可望在近2-3年内进入临床研究。2004年1月，深圳赛百诺基因技术有限公司将世界上第一个基因治疗产品重组人p53腺病毒注射液（商品名“今又生”）正式推向市场，在世界上引起了巨大反响，这是世界基因治疗研究和产业化发展的里程碑。5组织（器官）工程与干细胞研究。在组织工程和干细胞研究与应用方面，与国外相比我国起步虽然稍晚，但国家给予了高度重视并逐步加大研究经费的投入强度，使我国在组织工程领域的研究工作具有了一定基础，并呈迅速发展的趋势。目前国内已初步形成了几个组织工程研发基地，建立了一批各具特色的组织工程实验室，研究范围涉及临床医学、细胞生物学、分子生物学、高分子生物材料以及相关领域，与国外的差距正在逐渐缩小，某些研究已经达到世界先进水平，形成了一支以中青年为骨干的高水平的组织工程科研队伍。目前已研制出一些较为成熟的技术和产品，包括组织工程化骨、软骨、肌腱、皮肤等系列组织工程产品，部分产品达到或接近临床应用阶段。在干细胞研究与应用方面也取得可喜进展，利用干细胞定向培育出血液、角膜、神经、胰岛、肝脏、心肌等细胞产品，为下一步用于癌症、心血管疾病、糖尿病、肝脏疾病、帕金森病、老年性痴呆等的替代治疗奠定了基础。（二）我国与国际先进水平的差距分析尽管我国医药生物技术已取得长足的发展，整体水平居发展中国家领先地位，但与国际先进水平相比，还存在明显差距，主要表现在：自主创新水平和能力较低，技术与市场结合不够，技术平台和基地建设滞后，企业经济实力和产业化能力不强，尖子人才和复合型人才缺乏等方面。1自主创新水平和能力较低自主创新能力不足,缺乏具有自主知识产权的核心技术和重大产品是我国医药生物技术研究与产业化存在的致命弱点。目前已经上市的十几种基因工程药物中仅rh-IFN-1b、r-bFGF、r-SK等少数几个拥有自主知识产权，其余的均为仿制而来，并且重复生产的现象严重，严重制约了我国医药生物技术研究与产业化的健康发展。2产品研发与市场需求结合不够受旧的科研体制和科研习惯的遗留影响，我国科研能力集中在大学和科研院所，企业仍然尚未成为应用技术和产品的研发主体，产学研之间也缺乏顺畅的沟通渠道。我国许多自选科研题目并不是根据市场的需求开展，不能对生产力的提高提供直接动力。大量研发的技术和产品不能迅速由企业接产实现商品化、产业化，企业急需的技术攻关工作也不能及时承担给科研单位。3技术平台和基地建设滞后在生物技术新药的开发中，关键技术平台的建立及对生物技术药物质量标准和检测方法的研究水平往往决定了生物技术新药开发的进程。目前，我国在此方面存在许多缺陷，已成为制约我国医药生物技术发展的“瓶颈”问题，急需建立针对不同类型生物技术药物产品研究、开发和产业化的关键技术平台，建立和完善生物技术药物质量标准和检测体系，从根本上提高我国生物技术开发的水平。4企业经济实力不强一个新药从发现到上市，平均需要10年时间，耗资1-3亿美元，1999年美国生物医药公司用于研究开发的费用为240亿美元，美国生物技术医药公司在过去的20年中，研发费用占销售收入的比例由11.9%上升到20%。我国“九五”期间在生物技术领域年经费约为4-5亿元人民币，仅相当于美国研制2-3个新药的研发费用。我国863计划对生物技术的投入只能满足应用基础研究，向产业化转化所需费用还需有其它的途径。目前国内企业投资大多用在建新厂、上新的生产线，企业大都无力承担或不愿投入高昂的研发经费，导致医药生物技术研究及新药开发缺乏持续和充足的资金来源。5尖子人才和复合型人才缺乏生物技术发展日新月异，要在激烈的国际竞争中占据有利地位，必须拥有一批高水平的生物技术人才队伍。我国目前还比较缺乏能够把握生物技术国际前沿的尖子人才。生物技术具有高技术、高风险、高附加值的特点，这就要求有一批高素质的懂技术创新、市场运作的复合型人才队伍。但我国受传统计划经济的影响，技术与市场长期分割，造成技术人才开发技术、市场人才开发市场，技术与市场严重脱节，没有一支懂技术、懂市场经营的复合型人才队伍。（三）我国医药生物技术研发需求分析未来20年，随着经济的发展和社会的进步，人们对医疗和生活质量的要求也将进一步提高，现代医药生物技术在整个国民经济中将会发挥越来越重要的作用。当前，我国人民健康面临严重威胁，需要积极研究具有重大应用价值的医药生物技术产品，大幅度提高我国人民的健康水平。同时，面对日趋激烈的国际竞争，我们必须大力加强研究开发，推进新的科技革命，增强我国医药生物技术的创新能力和国际竞争能力，保证我国医药生物技术研究和开发的整体水平进入世界发达国家行列，把医药生物技术产业发展成为国民经济的支柱产业之一。多年来全球生物药物销售额年增长速度超过30%，2003年已达365亿美元。预计五年内全球生物技术药物在药品销售额所占比例将由现在的9%上升至18%，超过600亿美元。美国已批准180种上市生物技术药物和疫苗，另有近500种生物技术药处于临床研发后期，这些药物将在高血压、心脏病、糖尿病、风湿病、神经系统疾病等近200种疾病治疗中发挥重要作用。当前，医药生物技术在我国面临巨大的社会和市场需求：1、我国传染病防治形势严峻，需要加强研制用于预防、治疗艾滋病、肝炎、肺结核、SARS、高致病性禽流感等恶性传染病的疫苗、药物和诊断试剂。目前我国艾滋病感染者达到84万人，预计到2010年艾滋病病毒携带者将超过1000万；活动性肺结核病人约450万例，居世界第二；乙型肝炎病毒感染者超过1.2亿人，占世界携带者的1/3；血吸虫病患者达到80万人。医药生物技术对于预防和治疗这些重大传染病和新发传染病具有不可替代的作用，需要加强疾病预防技术与产品研究，研制一批防治肝炎、艾滋病、血吸虫、流感等疾病的疫苗、药物和诊断试剂，大幅度提高重大传染性疾病的防治能力。最大限度地降低传染病对人民健康、经济发展、社会稳定的影响。2、我国慢性疾病防治任务十分艰巨，需要加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的生物技术创新药物研究。多数发达国家高血压控制率达到25%，心血管疾病的病死率大幅下降，癌症的临床治愈率达到50%左右。而我国心脑血管疾病死亡率仍持续上升，2002年的死亡率是1953年的两倍，恶性肿瘤和心脑血管疾病所造成的死亡占最佳劳动力人口总死亡的60-70%左右。生物技术将在治疗和预防这些重大疾病中发挥举足轻重的作用。需要加强针对癌症、心脑血管疾病、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病的生物技术创新药物研究，包括基因工程药物与疫苗、治疗用单克隆抗体、新型抗生素、生物加工药物、生化工程药物、核酸药物等；加强基因诊断、生物芯片等高技术检测与诊断技术研究；开展生物治疗相关技术和产品的基础研究及应用技术研究；大力加强生物医药研究开发和产业化基地建设。3、我国医药生物研发需要加强技术提升和产业进程。当前，基因工程蛋白质药物已经发展到成熟阶段，正在全球范围内创造巨大的社会和经济效益。治疗性抗体制备技术已趋成熟，正在掀起一个全球范围的产业化高潮。新型疫苗技术进展迅猛，日益显示巨大的市场前景，除了常规用于预防的疫苗，治疗性疫苗的发展潜力开始凸显。基因治疗正在成为重大疾病的重要克星，我国自主研制基因治疗药物“重组人p53腺病毒注射液”，在世界上第一个上市，预示着一个新时代的到来。细胞治疗（包括干细胞治疗）是另外一种重要的生物治疗手段，应用基因治疗和细胞治疗手段，有可能根治某些复杂的疾病，如恶性肿瘤、帕金森病等，预期将会产生巨大的经济效益和社会效益。再生医学为代表的第四次医学革命正在孕育之中，我国研制的骨头、软骨、皮肤、肌腱等6种组织器官工程产品进入临床研究阶段。目前，全球研制中的生物技术药物超过2200种，其中1700余种进入临床前试验，300多种已进入临床试验。预计未来3-5年内，将有200种以上的生物技术产品投放市场。在生物技术产品研制中，疫苗、单克隆抗体类药物将成为重点，基因治疗、细胞治疗将有进一步发展；重组人体蛋白、生长因子和细胞因子仍有一定的发展空间；一些新类型产品如反义核酸药物、组织工程产品等将崭露头角，并将呈现多元化发展趋向。肿瘤、感染性疾病、心脑血管疾病仍将是药物研制的主要焦点，艾滋病、自身免疫性疾病、器官移植与移植排斥、老年性疾病以及各种慢性疾病和退行性疾病都将成为人们关注的新热点。生物医药关键技术是生物医药产业发展的制高点。要重视生物技术制药领域的关键技术对医药产业发展的推动作用，在重点支持相应产品开发的同时，突破产品开发所依赖的关键技术，并建立生物技术药物开发体系。针对心脑血管疾病、恶性肿瘤、重大疫病等严重危害人民生命和健康的疾病，重点推动以现代生物关键科学技术为支撑的、以重大疾病防治为目标的创新药物的开发及产业化，形成具有特色的生物技术药物开发的创新体系；加速实现新药研制从仿制为主向创新为主的战略性调整，推进我国生物技术医药产业的国际化进程。今后几年，在全国生物技术研究及产业化基础较好的地区建立几个技术雄厚的、规模化的、集产学研于一体的生物技术药物研发和产业化基地。整合相关人才、技术资源、资本资源及信息资源，构建完整的医药生物产业链，实现医药生物技术成果向市场的快速转化。同时应大力加强医药生物重大技术平台建设，主要包括生物技术药物、疫苗、抗体、基因治疗、细胞治疗、组织工程上、中、下游相关关键技术、规模化生产、新型制剂和给药系统关键技术平台，建立重要疾病动物模型、临床研究基地和网络。按照国际标准重点建设一批符合GMP、GLP、GCP要求的实验室、中试及产业化基地。针对我国生物技术制药产业中出现的热点和难点问题，通过源头技术的创新、关键技术的集成、重大技术平台和研发基地的建设，增强我国医药生物工程技术的持续创新能力和国际竞争能力，使我国生物技术制药的总体技术水平达到国际先进；以国家目标和市场需求为引导，研制一批拥有自主知识产权和巨大市场潜力的生物技术新药，为产业结构调整、传统产业转型和新兴产业发展提供重要的技术和产品支持，提高生物技术药物在我国医药、国家安全和经济可持续发展中的贡献率。三、总体目标、重点任务和主要研究内容（一）总体目标增强我国医药生物技术的创新能力和国际竞争能力，实现医药生物技术的跨越发展，推进新的科技革命，使医药生物技术率先跃居世界先进水平，使我国成为医药生物技术强国，大幅度提高我国人民的健康水平；加速科技成果产业化，培育医药生物技术产业，使我国成为医药生物技术产业大国，使医药生物产业成为国民经济支柱产业之一。构建和完善医药生物技术创新体系；取得战略性、前沿性、基础性的重大突破；培育和壮大医药生物技术产业规模；建设一支高水平、精干的具有国际先进水平的研发队伍。（二）指导思想我国医药生物技术的发展必须坚持“发展高科技，实现产业化”，发展医药生物高科技、推进第四次医药科技革命的指导思想，以提高健康水平、促进经济发展为最终目标，以预防、诊断、药物、治疗、再生医学为重点，以技术创新为突破口，以产业化为主线，促进经济持续发展、提高人民健康水平。具体发展策略为“总体设计，系统集成；有限目标，重点突破；自主创新，推动转化；提升产业，跨越发展”。实施医药生物技术跨越战略，加速推动医药技术第四次科技革命，实现医疗健康。由积极跟踪为主转变为自主创新为主。切实提高自主创新能力，掌握自主知识产权，使我国拥有一批具有自主知识产权的专利与标准。由单一技术突破为主转变为单一技术突破与多项技术集成相结合。全面提高我国医药生物技术产业的整体素质与水平。由立足国内市场转变为面向国际市场。充分发展我国比较优势，加速医药生物产业标准化、市场化、国际化。由国家投入为主导逐步转变为国家引导，全社会投入为主。加速企业尽快成为医药生物技术创新的主体。（三）具体目标力争用1015年时间，使我国医药生物科技整体水平达到国际先进水平，部分领域达到国际领先水平。建立健全生物医药创新体系，预防、诊断、药物开发、生物治疗、再生医学等方面取得重大突破，培育一大批新型医药企业，大幅度加速健康产业发展，提高人民健康水平。具体目标如下：1疫苗等防疫技术取得重大突破，大幅度提高重大传染性疾病预防能力。加强疾病预防技术与产品研究，SARS、人用高致病性禽流感、HIV等疫苗进入或接近实用阶段。肝炎、结核、流感、天花等疫苗进一步改型，免疫能力大幅度提高，大幅度提高重大传染性疾病的防治能力，最大限度地降低传染病对人民健康、经济发展、社会稳定的影响。在未来的5-10年，有力地控制传染病大规模流行，遏制艾滋病、结核病上升及复发趋势。2研制开发一批高效、快速的诊断试剂，大幅提高疾病诊断水平。加强遗传病基因诊断、癌症早期诊断的研究，进一步提高SARS、HIV、肝炎等重大传染病的诊断技术，使基因芯片、蛋白芯片、细胞芯片等新技术在疾病诊断中得到广泛应用。3研制开发一批新型生物药物，形成化学药、生物药、中药三足鼎立的药物新格局。针对癌症、心脏病、高血压、糖尿病、神经系统疾病等重大疾病，争取开发近200种具有自主知识产权的重组蛋白药物、新型疫苗、治疗性抗体、基因和细胞治疗产品、组织工程技术产品以及一批诊断试剂。建立和完善生物技术药物质量标准和检测方法。4再生医学、基因治疗、细胞治疗等新型治疗技术取得重大突破。大力加强重大疾病治疗技术研究，突破一批疾病治疗的关键技术，发展再生医疗、基因治疗、细胞治疗等新的治疗措施，使癌症、糖尿病、心脑血管疾病、肝炎、白血病等慢性病的防治逐步过渡到以预防和早期诊断为主，发病率上升趋势得到有效控制。5加强技术创新和集成创新，大幅度推进健康产业发展。大幅度提高重组蛋白药物、新型疫苗、治疗性抗体、基因和细胞治疗产品、组织工程技术产品及新型检测诊断试剂的研发与产业化能力，并形成上、中、下游系统的整合与集成，形成规模化生产能力，提高国际竞争力。（四）研究与开发重点（需突破的关键技术、需建立完善的技术平台、重大产品）1大力发展疫苗等防疫技术与产品，大幅度提高重大传染性疾病预防能力。研发关系国计民生的防治严重传染性疾病的基因工程、亚单位、微生物载体、核酸等新型疫苗，以及针对病毒性疾病的新型治疗性疫苗，兼顾传统疫苗的改造技术。2生物药研发与产业化能力大幅度提高，形成化学药、中药、生物药三足鼎立的药物新格局。针对常见病和多发病（包括恶性肿瘤、心脑血管疾病、感染性疾病、免疫性疾病等），重点研究具有我国自主知识产权、产业化前景良好、经济及社会效益突出的生物技术药物和疗法。针对不同类型生物技术药物产品，建立研究、开发、产业化的关键性技术平台，包括：重组蛋白药物和人源化抗体产品高效表达技术平台，反义核酸药物和小分子多肽药物规模化合成的技术平台，生物药物规模化生产技术，如生物药物规模化制备技术、动物细胞表达产品的大规模高效培养技术、生物技术药物纯化技术、生物技术目标产品的质量标准和检测技术等。加强生物技术医药产品质量控制技术的研究，研究建立各类生物技术产品通用的药学、药效学质控标准，以及安全性质控标准；建立生产用细胞株质量标准及其检测方法；研究建立国家标准品或参考品等。3生物芯片、基因诊断、免疫诊断等高技术使病原检测与疾病诊断技术迈上一个新台阶。建立和完善重大疾病和感染性疾病的高通量筛查技术、现场实验技术和实验室确认与鉴定技术，构筑起重大疾病和感染性疾病的快速诊断技术的平台。包括生物芯片技术，紫外激光粒子计数，质谱检测技术，免疫渗滤试验、生物传感器技术，核酸分析技术和化学分析技术等。4基因治疗、干细胞治疗等生物治疗技术开辟疾病治疗技术的新领域。加强对恶性肿瘤、血管疾病等重大疾病的基因治疗研究，建立和完善靶向性非病毒载体和通用性基因治疗病毒载体的构建技术平台，建立基因治疗上、中、下游关键技术体系，鼓励技术创新和学科交叉，促进基因治疗与其它生物技术药物的融合，创造