胎盘造血干细胞库建立计划书.doc

胎盘造血干细胞库建立项目计划书一、胎盘造血干细胞库建立项目目的本计划要建立一座大型的世界一流水平的胎盘造血干细胞提取、保存，造血干细胞治疗和相应的研究开发和应用公司，为所有的客人提供配型完全相符、质量可靠、数量充足的胎盘造血干细胞用于治疗各种血液性疾病。项目的主要业务是储存胎盘造血干细胞，以期当需要时可随时提供病人所缺乏的造血干细胞，这就是当前较为前沿的细胞治疗。目前，国外已开始有个案的临床报告，相信很快就会进入临床应用，而一旦胎盘造血干细胞移植开始实现，不但能为成千上万的病人造福，也有巨大的商业价值。二、背景概述20世纪末，世界生命科学领域最重要的进展有二：一是人类基因组完成DNA序列测定，二是干细胞生物学研究取得突破，这两大科学进展将使生命科学在21世纪发生革命性的变化。人类基因组工程发现了人类各种致病基因及生理性基因，这个学科能使人们了解自身生命的奥秘和疾病发生发展的机制，早期诊断疾病及时采用有效预防保健和治疗措施。干细胞生物工程的研究课题使人体的自我修复变成了可能，干细胞可以修复、改善或取代人体内损伤、缺失、病变、衰老的组织或器官，可以治疗目前不能治愈的大多数疾病。干细胞是具有自我复制和向各种细胞分化潜能的原始细胞，是形成生命机体各组织器官的起源细胞。人类个体的发育过程实质上就是干细胞的自我更新和增殖分化的过程。人体内所有血细胞、红细胞、白细胞、血小板等，都是由造血干细胞分化而来。而各个器官的细胞也是分别来源于各个器官的干细胞，像肝脏、神经、脑组织、胰腺、皮肤等。美国脐血干细胞中心的建设始于20世纪90年代初，现有46个脐血中心，其中公共中心18个，自体中心28个。纽约血站在美国卫生总署(NIH)的帮助下，首先建成世界上第一个脐带血干细胞中心并在临床应用。到现在，美国已建立起可容纳55000份脐带血的大型冷冻中心，目前已冻存17000多份脐带血向临床提供服务。有资料可查的拥有一定规模的脐血干细胞中心的国家和地区就有：法国、意大利、德国、加拿大、英国、西班牙、日本、台湾和香港等，并已向临床提供服务。中国在80年代初由北京医科大学血液病研究所陆道培教授首先开展骨髓移植以来，不但开展了自体和异体造血干细胞移植、促进造血干细胞移植的成功。按恶性血液学的发病规律为十万分之三到四计算，我国每年的新发病人就有4万多人。若由于各种原因而仅有1/5的病人有移植的可能性，那每年至少有8千例的新发病例需提供脐带血干细胞，这还仅仅是指血液病，若把那些可用造血干细胞的移植的病种也记算在内，每年的病人数可达约10万余人。中国对造血干细胞需要极其庞大需求量，但是目前我国在造血干细胞库（主要是脐带血造血干细胞库）和造血干细胞冻存量非常缺乏。三、胎盘造血干细胞使用范围及目标因为脐带血只能收集来自于脐带的血液，由于其细胞数量不够，不能很好用于成人，只能应用于儿童。胎盘造血干细胞是新生儿出生后，在胎盘内的细胞，它含有比脐带血更丰富的造血干细胞，还含有能分化成人体各种组织的干细胞。若建立一个胎盘造血干细胞主库，随时提供和病人组织配型相关抗原相符的造血干细胞，这就可极大的促进造血干细胞移植在临床上的应用。同时，正由于胎盘造血干细胞的重要性，在婴儿出生后，即保存他的胎盘造血干细胞，他也可以终生受益，既使患了肿瘤，外伤或其它细胞损伤性疾病，他的自体胎盘造血干细胞也能带给他第二次生命。由于胎盘血细胞数大于脐带血的35倍，而干细胞更是多58倍，再加上胎盘干细胞很低的免疫排斥，所以可用于任何人。本计划要建立一座大型的世界一流水平的、储存量十万例的胎盘造血干细胞库和相应的研究开发中心，为中国及全世界的病人提供配型相符，质量可靠的造血干细胞用于治疗各种疾病。1、可供全国和全世界患者选择作造血干细胞移植用，并逐步替代价格昂贵、以及难以找到配型相合的骨髓细胞。本计划提出的建立胎盘干细胞中心移植优于脐带血干细胞中心和移植，因而前途更加广阔。2、可面向社会和个人为新生儿自己冷冻干细胞，以作为个人一生的健康保险。在其未来的一生中，一旦发生肿瘤疾病，就可立即做自体干细胞的移植，恢复健康。3、特别应指出的是，该胎儿的自体干细胞不但可用于他本人，还可为他的相关亲属的临床应用。这就相当于是为其整个家族建立了一个预防和治疗肿瘤及其它相关需干细胞治疗的生命银行。4、可对胎盘干细胞进行综合研究开发，研制相关的一系列生物制剂。四、建立胎盘造血干细胞库的重要性通过近十年的基础研究和临床实践证明， 胎盘血干细胞是一种极具潜力的原祖造血干细胞的来源，其含量比骨髓中的造血干细胞要高得多，而且更为原始。它的主要生物学和免疫学特性为：A、胎盘造血干细胞含有丰富的各系造血干祖细胞、造血基质和多种造血刺激因子。大量的研究实践证明，胎盘造血干细胞中含有更原始、更不成熟的原祖造血干细胞，单个胎盘造血干细胞所含的造血干细胞就可以满足成人所需的造血干细胞移植需求。一份胎盘组织血的平均血量在200500毫升之间，有核细胞数在1.55X109，白细胞集落数（CFUGM）在50200X106，这完全可以满足100公斤体重以下的病人血液造血干细胞重建的需要。B、胎盘造血干细胞的生物血特性有别于成人骨髓造血干细胞。目前认为胎盘造血干细胞含有更多具有高增殖潜能的集落形成细胞（HPPCFC），也称为CDCD细胞。在胎盘造血干细胞中，这类细胞的含量是骨髓血的46倍，而这些细胞可以产生比骨髓血多23倍的CFUGM数。这样就从理论和临床实践中均证明， 胎盘组织中的造血干细胞不但适用于儿童，也更适用于成人的造血干细胞移植。C、胎盘造血干细胞的移植成左5c率明显地高于骨髓。采用造血干细胞初次和第二代培养，胎盘组织血干细胞含有集落巨大，胞浆丰富， 含有多个核仁，具有高增殖潜能克隆形成细胞，这些细胞对于维持移植有重要作用。D、能够自我更新和增殖。这就是为什么胎盘造血干细胞具有较成人骨髓血更好的长期移植能力。E、胎盘造血干细胞移植具有较低的免疫排斥反应（GVHD）。胎盘组织血细胞中的淋巴细胞发育不成熟，功能不全，抗原识别能力弱， 使在部分组织配型相关抗原（HLA）不相配的情况下，也不会出现严重的GVHD反应，这就大大地有利于临床应用。F、胎盘造血干细胞易于收集和体外保存。G、胎盘血相当于骨髓血，脐带血相当于人体周围血，因而在胎盘血中含有更多的早期和原始干细胞。五、建立胎盘造血干细胞库的可行性分析、胎盘造血干细胞是迄今为止人类发现的最佳的造血干细胞（详见前述）。、胎盘造血干细胞的来源丰富：1、中国是个人口众多的国家，婴儿出生率高，胎盘组织血的来源十分广泛。2、中国人口较西方白种人纯，若同样储存一万个胎盘造血干细胞，在白种人中每个病人能完全配上的概率仅为2030%，而中国汉人则可达4050。 3、中国人较白种人体重为轻，所需的造血干细胞数也相应较少，这就更易取得移植的成功。、市场需求大，社会影响深远：由于国内所实行的独生子女政策，人一旦患病，就只能采用异基因造血干细胞移植。而异基因造血干细胞移植，最好的造血干细胞来源就是胎盘组织血造血干细胞。中国大陆就有13亿人口，同时海外还有5000万华人，可以估量，胎盘造血干细胞市场需求是十分巨大的。、有世界最先进的技术专家领导：造血干细胞移植是一项涉及许多学科领域的高科技项目。例如，如何对造血干细胞进行采集、保存、鉴定、计数、检测、组织配型和临床应用，如何采用单克隆抗体去浓缩、纯化造血干细胞，等等，不仅涉及了分子生物学、免疫学、生物医学基因工程等领域的专业和临床知识，而且还涉及到高深的理论和较大难度的技术要求。在这方面，目前我们拥有世界上建立胎盘组织血干细胞库的最先进的技术、专利和人才，以此将确保和促进我国胎盘组织血干细胞事业的发展。六、项目实施方案（1）、实施方案：1、寻找合作伙伴。2、建立各种操作规章制度。3、共需厂房等1000平方米。 主要保存流程：电脑条形码-采集-数入电脑-编号-检测（包括HAV、HCV、HIV、HBV、HLA TISSUE、TYPING，造血干细胞检侧，红细胞配型等）-过滤-分离-分类-浓缩-储存-建档-ID SCREENING-DNA配对-上网-运送。（2）、胎盘造血干细胞库筹建进程：1、向卫生部报批；2、第一次融资，要求融资5000万元在全省开展胎盘造血干细胞收集，此时，我们只开展公共胎盘造血干细胞收集，不宣传或推销自体胎盘造血干细胞收集(除非是自愿要求)。3、第二次融资，在全国开展胎盘造血干细胞收集，要求在2年内公共胎盘造血干细胞收集达到2万例，开展移植病人每年100例以上。以后要每年增长。开展移植病人每年100例以上时；4、第三次融资，在世界各国开展胎盘造血干细胞收集，要求在2年内公共胎盘造血干细胞收集达到5万例，开展移植病人每年500时例以上，以后要每年增长。5、全国开展宣传或推销自体胎盘造血干细胞收集。七、具体建设时间计划和资金分配（1）、胎盘造血干细胞库建立运作：1、胎盘造血干细胞库前期建设工作流程：、首先我们必须与当地的医疗机构共同合作，合作对象应是血站和(或)妇婴医院，我方公司的地点可以是独立小楼，也可在血站和(或)妇婴医院内；、在地点选定后，我方将为合资公司的名义申请35个国内专利，12个国外专利；、地点的装修和无菌车间的建立；、购买设备和试剂：、定做用于细胞收集的专业器材(一次性的塑料材质)；、整理和制定公司的规章制度、培训资料和操作程序；、招收公司工作人员，以行政人员为主，部分用于非干细胞库的专业人员；、建立收集、保存和应用胎盘造血干细胞的电脑程序；、所有准备工作在6个月内完成。2、建立胎盘造血干细胞收集的一条龙工作再利用半年时间建立胎盘造血干细胞收集的一条龙工作(采集、处理细胞、保存细胞、细胞的复苏、细胞的特性等)，开始数例胎盘造血干细胞收集的工作，整理出在当地的胎盘造血干细胞远优于脐带血造血干细胞的科学报告数字。为得到当地政府和卫生机构的支持，向省卫生厅，省科技厅写申请报告。（2）、市场策略首先要和国内医疗单位合作，通过他们向国内卫生机构申请营业许可。然后和国内有移植经验的医院合作，开展胎盘造血干细胞移植，在胎盘造血干细胞移植成功后通过公关手段，和医院和研究单位广泛合作，包括研究、开发、生产等方面；时机成熟后，在报刊、电视等媒体广泛宣传，引起公众注意，激发市场的需求；通过专利保护自身的权利，确保竞争优势。（3）、资金需求及其分配1、投资该项目需资金约为2400万，用于以下目的：固定资产：设备：450万厂房，办公室装修：50万租场地(1200平方米，含地下室) 50万固定支出：待添加的隐藏文字内容1广告费，50万3年工资：800万3年消耗品： 700万（试剂、储存袋等）办公费用：20万不可预见费：30万科学交流：50万流动资金: 200万筹建周期：100天内完全部准备工作，包括设备采购、安装、人员培训、网络配置等，开始投产。从资金到位后100天后可进入正式运营，产生现金流。八、经济效益分析（1）、异体胎盘造血干细胞库经济效益分析在美国一例异体脐带血移植需付3万美元，而在国内要付4到7万元人民币。胎盘造血干细胞库应用上相当于提供多可57倍的优质造血干细胞，效果远比单一的脐带血为佳。在当地卫生机构批准后，每年要求（市场需求之必然）要有100例以上的移植。（2）、自体胎盘造血干细胞库经济效益分析自体造血干细胞贮存方面，由于采取了符合国际标准的严格操作程序，其存贮时间可在15年以上，品质没有任何变化；而且每份胎盘造血干细胞数量是单纯脐血干细胞数额的36倍，不仅可满足该儿童幼年时患上述疾病需要，而且可满足其青年时期(体重50公斤以上)的需要，甚至可以提供给其符合配型要求的成年堂表兄弟姐妹及父母使用，因而具有广泛的医学前景。我国每年有近2000万新生儿，假如只有25%加入生命银行，就是40100万人，其市场份额为40100亿元。九、风险分析1、市场准入的风险细胞治疗是涉及到多学科，而且是非常复杂的治疗手段，不但要能够得到医务界的认可，还需要得到当地医疗行政的认可。2、行政干预的风险：该项目是血液制品，一般需要更高级的医疗行政单位批准，而且检查也非常严格。解决方法：公司自成立开始就要严厉按照卫生部的要求创办，要达到行业中最好的标准。3、技术风险：胎盘造血干细胞的收集达不到无菌要求。解决方法：严格技术操作，制定操作规程。十、环境保护问题我胎盘造血干细胞库所开展的胎盘血收集和造血干细胞的储存工作，基本上对环境无污染，唯一可能出现污染的是胎盘造血干细胞的销毁阶段。按照卫生部的要求，我们将采取以下措施。A、所有血袋按照卫生机构的要求，统一销毁。B、所有血液液体按照卫生机构的要求，加消毒剂后销毁。C、所有设验检测板，在完成设验后，按照卫生机构的要求，加消毒剂后销毁。